1. [特許] ゲノムDNAの一本鎖切断誘導法および塩基編集 (BE)の結果を評価する法
  • 公開日 09/13/2018；発明者 Kim, Jin-soo；権利者 Institute for Basic Science (Daejeon, KR) 
  • シチジンデアミナーゼ/不活性化したCas9やCpf1など/gRNAによるDNA一本鎖切断、塩基編集(BE)で生成された核酸配列のシーケンシングを経て、BEサイト、BEのオンターゲットおよびオフターゲットサイトでの編集結果の同定と評価
  • Jin-soo KimグループのBEのオフターゲット解析論文："Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases" Kim D, Lim K, Kim ST, Yoon SH, Kim K, Ryu SM, Kim JS. Nat Biotechnol. 2017 May;35(5):475-480. Online 2017-04-10
2. [特許] 白血球に疾患変異を誘導し(モデリング)、アッセイおよび治療への利用を可能とするCRISPR-Casゲノム編集システム
  • 公開日 09/13/2018；発明者 Regev A, Parnas O, Jovanovic M, Hacohen N, Eisenhaure T；権利者 Broad Institute Inc, MIT, The General Hospital Corporation.
3. [特許] 誘導可能かつ調節可能なCRISPR-Casシステムのベクター、構成および遺伝子治療への利用
  • 公開日 09/13/2018；発明者 Greenberg KP, Finer MH；権利者 Coda Biotherapeutics, Inc. 
  • 利用例の対象として神経障害性疼痛/チャネロパチーを例示
4. [特許] Tet遺伝子編集によるCAR T細胞療法の強化
[出典] PATENT "CAR T cell therapies with enhanced efficacy" US2018/0258149
  • 公開日 09/13/2018；発明者 Motz G, Bushman FD, Fraietta JA, June CH,  Melenhorst JJ, Nobles CL, Young RM；権利者 Novartis AG, The Trustees of the University of Pennsylvania.
  • CRISPR/Cas9などによるメチルシトシンジオキシゲナーゼ遺伝子 (Tet1, Tet2, Tet3)の破壊によるCAR T細胞療法の治療効果向上
5. [プロトコル] CRISPR/Cas9によるmiRNAs阻害を介して、CHO細胞における組換えタンパク質生産性を向上
[出典] PROTOCOL "Targeting miRNAs with CRISPR/Cas9 to Improve Recombinant Protein Production of CHO Cells" Kellner K, Solanki A, Amann T, Lao N, Barron N. In: Hacker D. (eds) Recombinant Protein Expression in Mammalian Cells. Methods in Molecular Biology. 2018 Sep 22.
  • マイクロRNAスポンジやshRNAによる阻害に替えて、miR-27a/bを標的とするCRISPR/Cas9によりCHO細胞における組換えタンパク質の生産性を向上
6. [プロトコル] CHO細胞における抗体のフコシル化をCRISPR/Cas9遺伝子編集で排除
[出典] PROTOCOL "Application of the CRISPR/Cas9 Gene Editing Method for Modulating Antibody Fucosylation in CHO Cells" Wang Q, Chung CY, Rosenberg JN, Yu G. Betenbaugh MJ. In: Hacker D. (eds) Recombinant Protein Expression in Mammalian Cells. Methods in Molecular Biology. 2018-09-22
  • CHO細胞は抗体医薬を生産する宿主細胞として広く利用されている。CHO細胞では通常高フコース型の抗体が発現するが、フコース除去により抗体依存性細胞障害活性ADCCが向上することが知られている。
  • CRISPR-Cas9により α-1,6-フコシルトランスフェラーゼ (FUT8)遺伝子のノックアウトひいては抗体上のα-1,6-フコシル化を阻害。
7. [プロトコル] 間葉系幹細胞工学
[出典] PROTOCOL "Mesenchymal Stem Cell Engineering" Liu S. In: Liu S. (eds) Rheumatoid Arthritis. Methods in Molecular Biology. 2018 Sep 23.
  • CRISPRゲノム編集技術による間葉系幹細胞 (MSC)標的遺伝子改変は、関節リウマチ治療用インプライント作製法として有望
8. [プロトコル] シナプトソーム解析による自閉症スペクトラム障害 (ASD)その他の神経発達障害の分子メカニズム解明
[出典] PROTOCOL "The Use of Synaptosomes in Studying Autism Spectrum Disorder and Other Neurodevelopmental Disorders" Murtaza N, Kwan V, Dave B, Singh KK. In: Murphy K. (eds) Synaptosomes. Neuromethods. 2018 Sep 22.
  • CRISPR/Cas9ゲノム編集によるシナプトソームにおける機能ゲノミクス；ASDマウスモデルまたはヒトiPS細胞由来神経細胞モデルの作出、脳オルガノイドにおけるシナプスの形成と機能解析、およびBioID（近位依存性ビオチン標識) によるシナプスタンパク質間相互作用の動態観察を組み合わせたシナプトソーム解析
9. [レビュー] 神経疾患の遺伝子治療：神経外科的観点から
[出典] REVIEW "Gene Therapy for Neurological Disease: A Neurosurgical Review" Hitti FL, Gonzalez-Alegre P, Lucas TH (University of Pennsylvania). World Neurosurg. 2018 Sep 22.
  • CRISPR/Cas9の利用を含む神経疾患遺伝子治療の動向をレビュー
  • 関連レビュー： "Gene therapy for neurological disorders: progress and prospects" Deverman BE, Ravina BM, Bankiewicz KS, Paul SM, Sah DWY. Nat Rev Drug Discov. 2018 Aug 10.
10. QTLとコンジェニック・マウス実験で絞り込んだ脳特異的新規GPCRを標的とするCRISPR-Cas9遺伝子編集を介して、小頭症の病態に遺伝的背景が影響する分子機序を同定
[出典] "Gpr63 is a novel modifier of microcephaly in Ttc21b mouse mutants" Snedeker J ,  Gibbons WJ ,  Prows DR ,  Stottmann R. bioRxiv. 2018-09-22
  • Ttc21baln/aln変異による小頭症マウスモデルにおいて、FVB/NJ系統がC57BL/6J系統よりも前脳が極めて小さくなる；CRISPR-Cas9によりB6のGpr63配列を帯びたFVBコンジェニックマウスを作出し、 FVBマウスにおけるGPR63のミスセンス変異によってC末端テイルが切り詰められ、Gpr63遺伝子が系統間の差異をもたらしていることを裏付け