(注) 2018-12-17 Nat Bioechnol NEWSへのリンクを追加
[出典] "Editas Medicine Announces FDA Acceptance of IND Application for EDIT-101" Editas Medicine Press Release 2018-11-23.
  • FDAからIND (investigational new drug applicationサイト参照)として承認されると、製薬企業はヒトを対象とする治験の開始と、治験薬を他州の臨床担当医などへ州境を超えて輸送することが可能になる。
  • Editas Medicineは、レーバー先天黒内障タイプ10 (LCA10)を標的とするCRISPRゲノム編集療法EDIT-101がINDとして認定されたことを発表した。LCA10の病因は、染色体12a21上のCEP290遺伝子のホモ型変異または複合ヘテロ接合型変異である (OMIM #611755)。
  • EDIT-101は、CRISPR-Casシステムを網膜下注射により光受容体細胞に直接送達して、病因変異を除去し、正常な全長タンパク質の発現と光受容体細胞の機能の修復を目指している。
  • Editas Medicineは、10~20人の患者を対象とする第1/2相試験 (オープン試験・用量漸増試験) を開始し、安全性、忍容性および有効性を検証していく。
  • Editasは同時に、CEP290遺伝子変異に相関する網膜変性症を対象とする自然経過観察研究のため40人までの募集を継続している (NCT03396042)。
  • Editas MedicineはこのIND承認により、アライアンスを組んでいるAllerganから目標達成報奨金2,500万ドルを獲得した。

関連記事:[NEWS] Go-ahead for first in-body CRISPR medicine testing. Sheridan C. Nat Biotechnol. 2018-12-14.

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