[出典] "Twenty four gene fusions in one drug approval" Dolgin E. Nat Biotechnol. 2018-12-06;"FDA approves an oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor" FDA News Release. 2018-11-26.

FDA、TRK融合蛋白質を直接標的とする組織非依存の抗癌剤ラロトレクチニブ(larotrectinib)を迅速承認
  • Loxo Oncology社は、免疫チェックポイント阻害剤を介さずTRK (トロポミオシン受容体キナーゼ)融合遺伝子を直接標的としたラロトレクチニブ(Loxo-101)の第2相試験を進めると共に、2017年からバイエル社と共同でLoxo-101耐性TRK融合遺伝子を標的とするLoxo-195の第1相試験を進めていたところ、FDAは2018年11月26日にlarotrectinib (商品名 Vitrakvi ) の迅速承認を発表した 。
  • Vitrakviは、“tissue agnostic” (組織非依存・バイオマーカ依存)の抗癌剤として、メルク社のキイトルーダ(ペンブロリズマブ)に続く2番目のFDA承認になる (crisp_bio記事参照 2017-06-19 抗癌剤、臓器別から変異別へ (1))。
  • Vitrakviの迅速承認は、のべ122人の児童、青年または成人の24種類のTRK融合陽性の腫瘍を対象とする治験の結果に基づいている。Vitrakviについては、2018年10月21にミュンヘンで開催されたEuropean Society for Medical Oncology 2018会合にて、年齢、腫瘍型または TRK融合のタイプによらず、安全かつ極めて有効 (部分奏効 63%、腫瘍消失 17%)と報告されていた。
  • Vitrakviは、成人と児童の患者にとって月額それぞれ32,800ドルと11,000ドルを要する。バイエル社は、十分な保険に入っていなかった患者の経費補助と、3ヶ月以内に効用が現れなかった患者への返金を約している。