[出典] Treatments that made headlines in 2018. Chakradhar S. Nat Med. 2018 Dec; 24(12): 1785-1787.
  • 2018年、癌のように一般的な疾患の治療薬に加えてβサラセミアやアミロイドーシスのような稀な疾患の治療薬も承認段階に達した。
  • CRISPR遺伝子編集技術がゆっくりとではあるが着実に前進している一方で、アルツハイマー病治療薬の開発は行き詰まっている。
[青信号]
  • Onpattro (patisiran):crisp_bio記事 FDA、初のRNAi治療薬承認 (Alnylam & Pfizer);Tegsedi (inotersen) (Akcea & Ionis)
  • Typbar TCV : WHO承認 生後6ヶ月から投与可能な腸チフス・ワクチン;初の結合型ワクチン (Bharat Biotech)
  • Aimovig  (erenumab-aooe):偏頭痛;初のカルシトニン遺伝子関連ペプチド(CGRP)  阻害剤
  • Lucemyra (lofexidine hydrochloride) :オピオイド離脱症候群 (Amgen) 
  • Epidiolex (cannabidiol):特定の疾患由来てんかん治療薬;初の大麻由来薬剤 (GW Pharmaceuticals)
  • Orilissa (elagolix) :子宮内膜症性疼痛治療薬;初の経口投与性腺刺激ホルモン放出ホルモン (GnRH)アンタゴニスト (Abbvie)
  • CD19 CAR therapy:Memorial Sloan Kettering Cancer Centerにおける~2年半の治験でALLの完全寛解率83%を達成
  • Biktarvy: HIV治療薬;新規インテグラーゼ阻害剤ビクテグラビルと既存薬エムトリシタビンとテノホビル・アラフェナミドの複合薬 (Gilead Sciences)
  • CustomFlex Artificial Iris:人工虹彩  (HumanOptics &Clinical Research Consultants)
  • BRCA1/BRCA2 (Selected Variants) Genetic Health risk report: DTC (消費者直結)遺伝子診断 (23andMe)
  • Brainsway Deep TMS:経頭蓋磁気刺激を強迫性障害療法としてFDA承認 (BrainsWay)
  • Xtandi (enzalutamide):転移性前立腺癌から去勢抵抗性前立腺癌へと適用拡大 (Pfizer)
  • Emgality (galcanezumab):偏頭痛薬;CGRP阻害モノクローナル抗体薬 (Eli Lilly)
[黄信号]
  • Natural cycles:基礎体温に基づくデジタル避妊アプリDigital Contraception;FDAとEUで承認後、望まない妊娠例660件 (2018年1~6月)
  • Apple Watch:心拍数モニターとしてFDAクラスⅡ医療機器として承認; '正常'な心拍数の曖昧さ
  • Bacteriophage therapy:バクテリオファージによる炎症性腸疾患治療治験第1/2相試験へ (Intralytix & Ferring Pharmaceuticals)
  • MGL-3196:非アルコール性脂肪性肝炎 (NASH)経口薬第3相試験を計画 (Madrigal Pharmaceuticals)
  • Beta-thalassemia drugs:luspatercept (Celgene & Acceleron Pharma) ; CTX001 (CRISPR Therapeutics & Vertex Pharmaceuticals)
  • BAN2401:アルツハイマー病治療モノクローナル抗体薬;第2相試験でアミロイド斑縮減効果あり・認知機能の低減抑制については効果ありと効果なし双方の結果(Eisai & Biogen)
  • SPK8011:血友病A治療薬;第1/2相試験にて効用を示すもステロイド治療を要する副作用あり(Spark Therapeutics)
[赤信号]
  • Sildenafil:重篤な成長不全に至る恐れがある胎児をレスキューする観点からの妊婦経口薬;ファイザーのバイアグラ/レバチオのジェネリック医薬品;オランダ治験での胎児死亡例と英国治験で効用が見られなかったため、治験中止に
  • Zinbryta (daclizumab):多発性硬化症治療薬;重篤な神経炎症の事例重なり販売停止 (Biogen & Abbvie)
  • アミロイド前駆体タンパク質のβサイト切断酵素 (BACE)阻害剤:2月にMerck, 効用認められずverubecestatの治験終了;5月にJanssen、肝毒性のためatabecestatの治験・開発終了;Eli LillyとAstraZeneca、lanabecestatの第3相試験を終了