[出典] "A Rationally Designed Semiconducting Polymer Brush for NIR‐II Imaging‐Guided Light‐Triggered Remote Control of CRISPR/Cas9 Genome Editing" Li L [..] Hu S, Chen X. Adv Mater 2019-04-08. 米国NIBIB-NIHと中国中南大学の研究グループは今回、「近年 ...
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2019年04月
SCID-X1療法:レンチウルスベクターによる遺伝子補充の第1/2相試験とCRISPR/Casによる機能的修復の前臨床試験の成果
1. SCID-X1乳児のレンチウイルスベクター遺伝子治療に進展[出典] "Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1" Mamcarz E et al. N Engl J Med. 2019-04-18.;治験 NCT01512888 "Gene Transfer for X-Linked Severe Combined Immu ...
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[展望]オフターゲット・プロファイリングの進歩と塩基編集 (Base Editor: BE)のオフターゲット最小化
[出典] PERSPECTIVE "When genome editing goes off-target" Kempton HR, Qi LS. Science. 2019-04-19 (PERSPECTIVE Figure参照 "Detecting CRISPR off-targets") 遺伝子編集ツールのオンターゲット選択性は、臨床応用はいうまでもなく遺伝子編集モデル生物を利用する基礎 ...
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子宮内遺伝子編集が、周産期致死性単一遺伝子肺疾患治療のunmet needsを満たす
[出典] "In utero gene editing for monogenic lung disease" Alapati D [..] Morrisey EE, Peranteau WH.Sci Transl Med. 2019-04-17. 肺胞上皮細胞の肺サーファクタント変異が病因である単一遺伝子肺疾患は、出産後に短期間で死亡するか、慢性間質性肺炎に陥り、治療法を ...
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SNP editing: Cas9誘導HDRによる1塩基置換とNHEJ抑制をオールインワンベクターで実現
[出典] "sgRNA-shRNA Structure Mediated SNP Site Editing on Porcine IGF2 Gene by CRISPR/StCas9" Sun Y [..] Zhang Z, Xu Kun. Front Genet. 2019-04-18. 西北農林科技大学の研究グループは、Streptococcus thermophilus由来のStCas9、sgRNAおよびHDR用ssODNsによる標的 ...
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