1. ロシアのDenis Rebrikovが目指している難聴を予防するヒト胚ゲノム編集を巡るロシア国内外の議論と、子を持とうとしている両親の思い
[出典] "Crossing the line" Cohen J. Science. 2019-11-01;Parents weigh promise and risks of germline editing. Cohen J. Science. 2019-11-01
2. [書評] How to Grow a Human: Adventures in How We Are Made and Who We Are.
[出典] What does it mean to be alive? Fisher MA. Science. 2019-11-01
  • 書評の対象となったPhilip Ballが著した著書 は、脳オルガノイドや胚オルガノイドの形成、iPSCからの卵子と精子の作出、着床前遺伝子診断による重篤な遺伝子疾患以外の観点からの選別、ヒト胚ゲノム編集、などなど、バイオテクノロジーの急速な進歩を巡る考察
  • [関連crisp_bio記事] 2018-05-01 ヒト脳に'あまりに近い'モデルをどう受け止めていくのか?
3. [レビュー] CRISPRスクリーニング案内
[出典] [REVIEW] CRISPR: A Screener’s Guide. Le Sage C,  Lawo S,  Cross BCS. SLAS Discov. 2019-10-29.
  • Horizon Discovery社のチームが、製薬企業におけるCRISPRスクリーニング技術の開発動向をレビューし、進化し続けるスクリーニングプラットフォームの次の段階を探った。
4. CRISPR-Cas9によりヒト肝細胞でSPRY2をノックアウトするとグルコースの取り込みと脂肪滴の蓄積が亢進する
[出典] CRISPR-Cas9-mediated knockout of SPRY2 in human hepatocytes leads to increased glucose uptake and lipid droplet accumulation. Cook NL [..] Castillejo-López C, Ingelsson E. BMC Endocr Disord. 2019-10-29
  • SPRY2はGWASから体脂肪率と2型糖尿病 (T2DM)と相関する遺伝子として同定され、また、膵β細胞におけるインスリン産生と相関することが最近報告された。
  • Uppsala UniversityとStanford Universityの研究グループは今回、CRISPR-Cas9ノックアウト実験と遺伝子過剰発現実験から、SPRY2が代謝疾患に相関する一連の遺伝子の転写を制御することを同定した。
5. CRISPR/Cas9による血友病B患者由来iPSCsび遺伝子修復とその肝細胞への分化
[出典] CRISPR/Cas9-mediated gene correction in hemophilia B patient-derived iPSCs. Morishige S [..] Nagafuji K. Int J Hematol. 2019-10-29
  • 久留米大学、九州大学ならびに熊本大学の研究グループは今回、第IX因子 (F9)の第2エクソンのインフレーム欠損を帯びたiPSCsにおいて、CRISPR/Cas9システムを介した相同組換え修復過程により正常な修復し、正常なF第IX因子を発現する肝細胞iPSCs由来肝細胞を得た。
6. CRISPR-CasによるRpe65遺伝子編集によりレーバー先天性黒内障 (LCA)モデルrd12マウスの病態改善
[出典] CRISPR-Cas9–mediated therapeutic editing of Rpe65 ameliorates the disease phenotypes in a mouse model of Leber congenital amaurosis. Jo DH, Song DW [..] Kim JH, Lee JM. Sci Adv. 2019-10-30
  • Seoul Nataional U. HospitalとToolGen Incなどの韓国の研究グループは今回、Cas9と、sgRNAならびにドナーDNAを、2種類のAAVsを介してLCAモデルマウスに網膜下注射し、網膜色素上皮細胞においてRpe65上の責任変異である未成熟終止コドンを修復し、網膜電図の上で野生型の20-40%に相当するレベルまでの回復を実現した。相同組換え修復の効率は1%を超え、変異修復率は~1.6%であり、7ケ月にわたり組織の異常と癌化は見られなかった。
  • [関連crisp_bio記事] 2019-07-27 レーバー先天性黒内障10型のCRISPR-Cas9 in vivo遺伝子編集による治療の第1/2相試験'Brilliance'、患者の受付を開始