[出典] Cytosine and adenine base editing of the brain, liver, retina, heart and skeletal muscle of mice via adeno-associated viruses. Levy JM [..] Liu DR. Nat Biomed Eng. 2020-01-14
  • 1塩基置換法であるCBEとABEは、そのサイズの問題から、遺伝子治療に広く利用されているAAVによるデリバリーが困難であった。CBEとABEそれに続くPE[*]を開発してきたDavide R. Liuの研究グループは今回、表題の手法を実現した (* 2019-10-22 David R. Liuグループからプライムなゲノム編集法 - BEsに続くPEs) 。
  • 2分割し、デュアルAAVsでデリバリーされたCBEまたはABEは、予め組み込んであったインテインを介して自動的に再構成され、脳、肝臓、網膜、心臓および骨格筋にて、しかるべき一塩基置換を実現した。効率はそれぞれ、59%、38%、38%、20%、および9%に達した。
  • また、運動失調などを呈する神経変性症の一種であるニーマン・ピック病C型の責任変異を修復し、その結果、神経変性の進行が遅れ寿命が伸びることを確認した。