[出典] Emerging patent landscape for non-viral vectors used for gene therapy. Picanço-Castro V [..] Figueiredo ML. Nat Biotechnol 2020-02-07.

 米国、ブラジルおよびギリシャのグループが、Integrity database (Clarivate Analytics)を情報源として4,692種類の遺伝子治療関連薬剤の登録データをもとに、研究機関、対象疾患、治療戦略 (in vivo/ex vivo)、遺伝子デリバリー法、ベクターの種類、および、生物学的試験から認可までの進捗状況、の動向を分析した。
  • 研究機関トップ3は、ペンシルベニア大学、フランスINSERM、そして、フロリダ大学の順であり、ex vivoが57%、癌と神経疾患が主たる対象であり、ウイルスベクターによるデリバリーが35%を占め、遺伝子治療のほとんどが生物学的試験と前臨床試験のステージにとどまっていた。
  • 上市されている遺伝子治療薬は16種類である。そのうち3種類が非ウイルスベクタに基づいていた。Human Stem Cells Institute (ロシア)のVEGF-165 、AnGes (日本)の肝細胞増殖因子 (HGF)をコードするDNAプラスミドであるコラテジェン、および、BiogenのSpinraza (ヌシネルセン)の3種類である。
  • 加えて、非ウイルス・ベクターに基づく遺伝子治療関連特許に絞り、主たる開発機関、利用技術動向、課題と解決の方向についても分析した。