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[出典] Ex/in vivo gene editing in hepatocytes using “all-in-one” CRISPR-AAV vectors with a self-linearizing repair template. Krooss S, Dai Z [..] Ott M. iScience. 2019-12-12.  Hannover Medical Schoolを主とする研究グループは今回、サイズ5.73 kbのSL ... もっと読む

[出典] Comprehensive AAV capsid fitness landscape reveals a viral gene and enables machine-guided design. Ogden PJ, Kelsic ED, Sinai S, Church GM. Science. 2019-11-29. 概要 Dyno Therapeuticsの共同設立者を含むHarvard Medical School/Wyss Institute for Bio ... もっと読む

[出典] Carboxylated branched poly(β-amino ester) nanoparticles enable robust cytosolic protein delivery and CRISPR-Cas9 gene editing. Rui Y [..] Green JJ. Sci Adv. 2019-12-06.  ヒト・インスリンをはじめとする組換えタンパク質製剤が広く利用されているが、 ... もっと読む

[出典] Durable multitransgene expression in vivo using systemic, nonviral DNA delivery. Handumrongkul C, Ye AL [..] Debs R. Sci Adv. 2019-11-27.  組換えAVVベクターは稀な単遺伝子欠損疾患の療法を変えつつあるが、AAVに対する適応応答免疫と挿入可能なDNAのサイ ... もっと読む

1. 選択マーカを分割することで、6種類までの遺伝子導入の選択が、単一マーカで可能に[出典] Split selectable markers. Jillette N, Du M, Zhu JJ, Cardoz P, Cheng AW. Nat Commun. 2019-10-31. ジャクソン研究所とユーコン・ヘルスの研究グループが、レンチウルスを介し ... もっと読む

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