[出典] "Removal of a partial genomic duplication restores synaptic transmission and behavior in the MyosinVA mutant mouse Flailer" Bustos FJ, Pandian S, Haensgen H et al. BMC Biol 2023-11-14. https://doi.org/10.1186/s12915-023-01714-y [著者所属] MIT, U An ...
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タグ:神経変性
ウトロフィンのアップレギュレーションによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療可能性
[出典] "Genome Editing-Mediated Utrophin Upregulation in Duchenne Muscular Dystrophy Stem Cells" Sengupta K, Mishra M, Loro E, Spencer MJ, Pyle AD, Khurana TS. Mol Ther Nucleic Acids 2020-08-29. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2020.08.031 [著者所属] Perelm ...
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[レビュー] デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するジストロフィンとウトロフィンをベースとする治療法を比較する
[出典] "Dystrophin- and Utrophin-Based Therapeutic Approaches for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: A Comparative Review" Szwec S, Kapłucha Z, Chamberlain JS, Konieczny P. BioDrugs 2023-11-02. https://doi.org/10.1007/s40259-023-00632-3 [著者所属] ...
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CRSIPRiを介して、パーキンソン病 (PD) 由来ヒト幹細胞モデルにおいて、αシヌクレイン, mtDNAの損傷, および酸化ストレスの低減を実現
[出典] "Inactive S. aureus Cas9 downregulates alpha-synuclein and reduces mtDNA damage and oxidative stress levels in human stem cell model of Parkinson’s disease" Sastre D, Zafar F [..] Schüle B. Sci Rep 2023-10-18. https://doi.org/10.1038/s41598-023-4 ...
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Ataxin-2 mRNAを標的とするRfxCas13dを介して、TDP-43 プロテイノパチーの病態を緩和
[出典] "Mitigating a TDP-43 proteinopathy by targeting ataxin-2 using RNA-targeting CRISPR effector proteins" Zeballos C MA, Moore HJ, Smith TJ, Powell JE, Ahsan NS, Zhang S, Gaj T. (bioRxiv 2023-04-08) Nat Commun. 2023-10-14. https://doi.org/10.1038/s414 ...
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