[注] IL-7Rα (インターロイキン7受容体アルファ鎖);SCID (重症複合免疫不全症 )[出典] "CRISPR/Cas9-based disease modelling and functional correction of Interleukin 7 Receptor alpha Severe Combined Immunodeficiency in T-lymphocytes and hematopoietic stem cell ...
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タグ:遺伝子治療
患者由来iPS細胞において、ホモプラズミー・ミトコンドリアtRNA変異を、ミトコンドリア塩基エディターで修正
[注] ホモプラスミー (同質性):細胞内のミトコンドリアには通常1種類のmtDNAしか存在しない[出典] "Correction of a homoplasmic mitochondrial tRNA mutation in patient-derived iPSCs via a mitochondrial base editor" Chen X, Chen M, Zhu Y, Sun H, Wang Y [..] Xu Z, ...
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ウトロフィンのアップレギュレーションによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療可能性
[出典] "Genome Editing-Mediated Utrophin Upregulation in Duchenne Muscular Dystrophy Stem Cells" Sengupta K, Mishra M, Loro E, Spencer MJ, Pyle AD, Khurana TS. Mol Ther Nucleic Acids 2020-08-29. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2020.08.031 [著者所属] Perelm ...
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DMDの新たな治療戦略:塩基エディターによるエクソン内スプライシング促進配列の破壊を介したエクソンスキッピング
[注] DMD (デュシェンヌ型筋ジストロフィー);エクソン内スプライシング促進配列 (exonic splicing enhancers: ESE) [出典] "Efficient exon skipping by base-editor-mediated abrogation of exonic splicing enhancers" Qiu H [..] Chang X. Cell Rep 2023-10-30. https: ...
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膵癌細胞株のオラパリブに対する感受性を, CRISPR/Cas9 KIを介したBRCA1/2遺伝子への変異導入により回復する
[出典] "CRISPR/Cas9-mediated knock-in of BRCA1/2 mutations restores response to olaparib in pancreatic cancer cell lines" Witz A [..] Harlé A. Sci Rep. 2023-10-31. https://doi.org/10.1038/s41598-023-45964-w [著者所属] Institut de Cancérologie de Lorrain ...
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