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タグ:遺伝子治療

[注] IL-7Rα (インターロイキン7受容体アルファ鎖);SCID (重症複合免疫不全症 )[出典] "CRISPR/Cas9-based disease modelling and functional correction of Interleukin 7 Receptor alpha Severe Combined Immunodeficiency in T-lymphocytes and hematopoietic stem cell ... もっと読む
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[注] ホモプラスミー (同質性):細胞内のミトコンドリアには通常1種類のmtDNAしか存在しない[出典] "Correction of a homoplasmic mitochondrial tRNA mutation in patient-derived iPSCs via a mitochondrial base editor" Chen X, Chen M, Zhu Y, Sun H, Wang Y [..] Xu Z, ... もっと読む
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[出典] "Genome Editing-Mediated Utrophin Upregulation in Duchenne Muscular Dystrophy Stem Cells" Sengupta K, Mishra M, Loro E, Spencer MJ, Pyle AD, Khurana TS. Mol Ther Nucleic Acids 2020-08-29. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2020.08.031 [著者所属] Perelm ... もっと読む
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[注] DMD (デュシェンヌ型筋ジストロフィー);エクソン内スプライシング促進配列 (exonic splicing enhancers: ESE)  [出典] "Efficient exon skipping by base-editor-mediated abrogation of exonic splicing enhancers" Qiu H [..] Chang X. Cell Rep 2023-10-30. https: ... もっと読む
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[出典] "CRISPR/Cas9-mediated knock-in of BRCA1/2 mutations restores response to olaparib in pancreatic cancer cell lines" Witz A [..] Harlé A. Sci Rep. 2023-10-31. https://doi.org/10.1038/s41598-023-45964-w [著者所属] Institut de Cancérologie de Lorrain ... もっと読む
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