DMDの遺伝子治療戦略DMDはジストロフィン遺伝子の変異によって、ジストロフィンタンパク質が欠損することが原因であり、これまでに、機能的に重要な部分だけをコンパクトに縮小した「マイクロジストロフィン遺伝子」をウイルスベクターに搭載して送達する遺伝子補充療法や、 …
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【CELL誌AI特集号】多様な細胞コンテキストにおける多彩な摂動に対する単一細胞レベルの応答を高精度で予測する機械学習モデルStateをCell誌から発表
~ 米国Arc Instituteに籍をおく研究者達にオーストリアのバイオ企業Myllia Biotechnology GmbHの研究者達が加わった研究チームからの研究成果 ~背 景摂動（perturbations）に対する細胞の応答を網羅的かつ正確に予測することで、標準治療（targeted therapies）のステージが …
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【CRISPR-KOALA】難治性乳がんの「染色体のカオス」に選択されていた未知のドライバー遺伝子81個を特定
~ マウス生体内でCRISPR-KOALA (CRISPR knockout and activation linked assay)を用いて「同一細胞内での遺伝子KOと活性化」を同時実行、乳がんに見られる染色体カオス状態（異数性）を再現することで達成 ~2026-09-22改訂 ブログ記事タイトルを改訂し、旧タイトルの「マウ …
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【CasNano】治療への応用が期待される、GCリッチなPAMを認識する超小型CRISPR-Cas12fエピゲノム編集ツールのプラットフォーム登場
CRISPR分野において、近年、大規模編集ツールの研究開発が加速されていますが、よりコンパクトでより高性能なシステムの研究開発も引き続き盛んに行われています。今回のブログ記事は、腸内細菌由来の超小型Cas12f（400 aa）の発見に続くタンパク質言語モデル（ESM-1b）・構 …
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大規模DNA挿入技術の最新動向と将来展望：Nature Biotechnology誌と３人の専門家とのQ&A
2026年に入って、crisp_bioブログでも大規模ゲノム編集、特に大規模DNA挿入、に関する記事が急に増えてきたような気がしています。例えばレビュー記事だけでも次の２件が記憶に新しいところです：「大規模DNA挿入のためのCRISPRベースの技術」crisp_bio 2026-05-13. North Ca …
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【Cell誌AI特集号】バーチャル・セル構築の基盤：50種のがん細胞×1,100種超の薬剤による大規模摂動アトラス「Tahoe-100M」
〜 バッチ効果を劇的に抑える「Mosaic」技術と、1億個のシングルセル摂動データを公開 〜バーチャル・セル・モデルの成否は「摂動ー応答」データの質と量に依存する細胞がどのようにシグナルを統合し、精密なトランスクリプトーム応答や表現型応答を実行するか、AIを用いた …
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マウスの生体脳内におけるゲノムワイドCRISPRiスクリーンを達成：神経細胞のタイプ別・加齢段階ごとの疾患脆弱性遺伝子マップを解読し、ポータルサイトから公開
背 景オミクス技術の進歩により、脳に関する詳細な分子アトラスが次々と作成されています。これらは、発生、加齢、疾患の各段階における数百もの異なる細胞型や細胞状態について、トランスクリプトーム、エピゲノム、プロテオームの特性を網羅的に記録したものです [Neurops …
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長寿命で再生成長が難しいヨーロッパブナのゲノム編集を、プロトプラストを介した一過性遺伝子発現と、低温で活性なCas12aバリアントを介して実現
背 景ヨーロッパブナ（Fagus sylvaticaL.、以下ブナ）は、中央ヨーロッパで最も広く分布する落葉樹種の一つであり、広範な緯度・経度にわたって安定した極相林を形成しています。その表現型可塑性と広い生態学的適応の幅（生態学的振幅）により、ブナは生態学的・経済的価値 …
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バーチャル・セル・チャレンジ 2026への招待：細胞コンテキストを横断するゼロショット汎化性能のベンチマーク
バーチャル・セル・チャレンジの目的現代の生物医学研究は、動物モデルや培養細胞などの前臨床系に依存することが多く、そこでのアッセイで測定された反応がヒト患者における反応を近似するものであるという暗黙の前提に基づいています。しかし実際には、この前提が成り立た …
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【Cell誌】AI特集号（2026年9月17日発行の第189巻19号）で、自らの「共進化」を宣言
~ Cell誌が求めるもの、それは従来の「精緻なメカニズムの解明」という枠組みを超え、「胸躍る先駆性と、深い感銘を与える創造性」で科学を前進させる研究だ。~2026年9月17日発行のCell誌第189巻19号のEDITORIALのタイトルは、「進化する科学とともに進化するCell誌（Evolvin …
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脂質ナノ粒子の10,000倍の効率を発揮する合成輸送担体登場：生成AIで進化を超えた構造を創製し、機能化には進化の果実を利用する、ハイブリッド戦略が奏功
[注] 合成輸送担体は原論文のSynthetic Transfer Vehicles（STVs）の仮訳概 要今回、ミュンヘン工科大学とヘルムホルツ・ミュンヘン傘下の研究所を主とする研究チームが、ウイルス・カブシドの構造を念頭において、生成AIで創製されたタンパク質複合体を機能化することで、 …
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プライム・アセンブリ（Prime Assembly）によるヒト細胞への大規模な標的ゲノム統合および再配置
[注] 本記事は、bioRxivプレプリントに準拠した2025年6月24日のブログ記事「細胞内 DNAアセンブリによるヒト細胞への標的ゲノム統合および再配置」を、2026年9月16日付のNature誌査読論文*に準拠して改訂したものです。 [*] 書誌情報は本記事文末の出典の項に記載しました。 …
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Qi Biodesign社、認識部位（attB）の合理的設計によりヒト・植物細胞での大規模遺伝子組込み効率を最大51.9%に向上
北京を拠点とする中国のバイテク企業Qi Biodesign社の研究チームが、セリン・インテグラーゼに向けて、キメラ型付着部位（attachment site）を合理的に設計することで、部位特異的組換えを最適化する、DNAを中心とした戦略を開発し、さらに、Bxb1の触媒ドメインに改変を加え …
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In silico探索とAlphaFold3で導く超小型Cas12mエピゲノムエディターとHBV感染阻害への展開
2026-09-17更新 ブログ記事タイトルを改訂（旧タイトルは「コンパクトなCRISPR-Cas12mファミリーの新たなメンバーをin silico探索し, 強力なエピゲノムエディター調製へと繋げ, B型肝炎ウイルス (HBV) 感染阻害へと展開」でした）2026-04-01 初稿DNA切断活性を不活性化したCR …
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【nCATSの最適化】Cas9を用いた標的濃縮とナノポアシーケンスを組み合わせ、56種類のSTR伸長異常症を一括で精密診断
[注] nCATS（nanopore Cas9-targeted sequencing）；STR（ショートタンデムリピート）ショートタンデムリピート（STR）とはショートタンデムリピート（STR）は、典型的には2～7塩基対の長さを持つ短いモチーフの反復配列です。ヒトゲノムにおいて100万以上のSTR座位が報告さ …
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【Science誌】AP-MS, AlphaFold, オルガノイド, CRISPRゲノム編集を統合し、自閉症スペクトラム（ASD）におけるPPIの収束的再配線を同定
~ UCSFの定量生物科学研究所（QBI）を中心とする71名の国際共同研究チームの成果 ~背 景自閉症スペクトラム障害（ASD）は極めて高い遺伝的異質性を特徴とし、これまでに250個以上リスク遺伝子が特定されています。これらは主にタンパク質コーディング遺伝子であり、その変 …
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Cas9-sgRNA RNPを産生・分泌するように改変したプロバイオティクスを経口投与することで炎症性腸疾患（IBD）を治療する
IBDの主因炎症性腸疾患（IBD）の主な病因メカニズムには、腸内における活性酸素種（ROS）レベルの上昇が関与しており、これが酸化ストレスや腸管バリア機能の損傷を引き起こします。Cas9-sgRNA RNPを大腸へとプロバイオティクスを介して送達する遼寧大学のBI Xiuli教授が率い …
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植物ゲノム編集の最大のボトルネックである「組織培養・再分化」を不要にするジェミニウイルス由来の広宿主性ウイルスベクター登場
~ ミネソタ大学の研究チームの成果 [1]を、２つのジャーナル（The Plant CellとPlant Physiology）からの２名の特集副編集長が解説[2] ~[注] このブログ記事はCC BY 4.0で出版されている解説（NEWS & VIEWS）に準拠しています。CRISPR-Cas9によるゲノム編集法は、植物の機能 …
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RNAの高密度修飾がRNA医薬の可能性を広げる：プライムエディター（PE)によるPcsk9の生体内編集効率が約80倍に、ABEの編集効率を約11倍に、向上
プライムエディター（PE）の課題PEは、CRISPR-Casヌクレアーゼや塩基エディター (BEs)に無い特徴を備えた精密かつ汎用的なゲノム編集技術であり、治療への応用に大きな可能性を秘めています。しかしその実施にあたって、PEをウイルスベクターで送達すると、長期発現に伴う懸 …
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【臓器移植】ブタからの腎臓移植２例目は、「同種移植への橋渡し」として行われた初の臨床試験
ブタからの腎臓移植一例目マサチューセッツ総合病院（MGH）／ハーバード大学医学部、およびeGenesis社を主とする研究チームは、2024年に世界で初めて生体へ遺伝子改変ブタ腎臓を移植することに成功しました。第1例目の症例です。[crisp_bio 2024-03-25/2024-05-14更新 参照] …
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【遺伝子治療】胚型ζ-グロビンの活性化（再誘導）によるα-サラセミア症治療戦略
胎児型グロビンの活性化（再誘導）によるβ-サラセミア症治療戦略の成功βサラセミアの治療戦略の一つとして、成人では発現が抑制されている胎児型グロビンの一種であるγグロビン（遺伝子名：HBG1、HBG2）の活性化（再誘導）が長年試みられてきました。その中で、世界初のCR …
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【遺伝子治療】ロウ症候群細胞モデルを樹立し, 遺伝子補完療法とCRISPR療法を検証
ロウ症候群とはロウ症候群（Lowe syndrome）は、イノシトール5-ホスファターゼをコードするOCRL 遺伝子の変異によって引き起こされる、眼、腎臓、中枢神経系に影響を及ぼす、現在治療法のない希少な多臓器疾患です。適切なモデルが存在しないことが主な要因となり、本疾患の …
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【育種】イネにおける効率的かつPAMの制約が少ないプライム編集を可能にするePE-P3-SpRYを確立
これまでのプライムエディター（PE）の性能向上プライムエディター（PE）は2019年に発表されて以来、主として、ハーバード大学/ブロード研究所のDavid R. Liu教授が率いる研究チームによってその効率と精度向上を目指してPE1〜PE8とその派生型が多数開発されきました [crisp_ …
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【ヒト胚ゲノム編集】アデニン塩基エディター(ABE)の圧倒的高精度と臨床応用の課題—Nature誌2つの独立研究から
2026年6月と9月に「ABEによるヒト胚ゲノム編集」の研究成果が、ケンブリッジ大学のKatarina Harasimov博士研究員とKathy K. Niakan教授が率いる研究チームと、コロンビア大学准教授のDieter Egli博士が率いる研究チームによって、Nature 誌から発表されました。crisp_bioで …
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[20260913更新] 【ヒト胚ゲノム編集】塩基エディター（ABE）は極めて高精度ではあるが臨床応用にはまだまだ不十分
2026-09-13 bioRxivプレプリントがNature 誌から査読論文として出版されたことから、コロンビア大学からの紹介ニュース記事とともに、その書誌情報を以下†に記載します。なお、コロンビア大学からのニュース記事タイトルが示唆しているように「ABEによる正確な編集は進行す …
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[20260913更新] さまざまな技術による遺伝子ノックインのサイズを比較してみました
2026-09-13 更新 初稿で「... １０年後に振り返ってみたいところ」とメモしましたが、早速、当該分野で進捗がありました。8月に、新たな大規模DNA挿入技術２報がNature Biotechnology誌から出版され、9月には、大規模DNA挿入技術のレビューがNature Review Genetics 誌か …
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[20260913更新] DSBを回避しつつキロベース挿入を実現する新たな手法「PE × ドナー・アニーリング」に二つの選択肢
〜 Nature Biotechnology誌から同時刊行された「韓国からのPrime Assembly (PA)」と「中国からのDoPE（Donor-complementary PE）」〜2026-09-13 「PA」という呼称が、2026年4月29日にNature 誌から出版されていた論文「Prime assembly with linear DNA donors enables large …
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![[レビュー] DSB（二本鎖切断）フリーな大規模（キロベーススケール）DNA挿入技術の進化と課題](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/0/2/023df99f-s.png)
[レビュー] DSB（二本鎖切断）フリーな大規模（キロベーススケール）DNA挿入技術の進化と課題
Nature Reviews Genetics 誌（以下、NRG 誌）2026年9月8日刊行（受理日は7月29日）のレビュー記事「標的部位への遺伝子挿入を実現するプログラム可能な酵素（Programmable enzymes for targeted gene insertion）」の内容を、Nature Biotechnology 誌から8月28日に発表され …
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プロトプラストベースのCRISPRaスクリーンでイネの広域糸状菌抵抗性因子OsTV1を特定：個体評価を行わない高効率な機能獲得解析
機能獲得（GoF）スクリーニングは、遺伝的冗長性の克服や機能喪失（LoF）に伴う致死性を回避できる強力な手法です。しかし従来の植物CRISPRaスクリーニングでは、ライブラリ導入後に大量の形質転換体を再分化・育成し、個体レベルで形質評価を行う必要があり、多大な時間・労 …
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【AI×バイオ】AlphaFold2 DBを構造（7回膜貫通型フォールド）で検索することで「ダーク・プロテオーム」からGPCRに似て非なる「TM184C」を発見
AlphaFold2の登場と、多様な生物種に由来する2億1400万以上のタンパク質についてAlphaFold2で予め予測された構造を集積したAlphaFold DB（データベース）の公開によって、「構造既知のタンパク質の一次配列（アミノ酸配列）との類似性が30%未満（ダークマター）のタンパク質 …
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【Alxバイオ】AphaGenome Atlas：AlphaFold2, AlphaMissense, AlphaGenomeの先へ
〜 90億件の全１塩基変異を網羅したデータベースとゲノム編集へのインパクト 〜本ブログでは、これまでGoogle DeepMind社によるAlphaFold2の構造予測革命 [2021-07-21/2024-10-10更新 ]や、コード領域のミスセンス変異を包括的に評価したAlphaMissense [crisp_bio 2023-0 …
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【DNA誘導型CRISPR-Cas12a】2026年5月に話題となったシステムのクライオ電顕構造・分子機序解明
[＊] 関連crisp_bio記事「DNA誘導型CRISPR-Cas12を創出し, 細胞内RNAターゲッティングを実現」crisp_bio 2026-05-21. https://crisp-bio.blog.jp/archives/40417929.htmlAcidaminococcus sp. Cas12a（AsCas12a）から「DNAに誘導されてRNAを標的とするCRISPR-Cas12」という「 …
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【タイプIV-C CRISPR-Cas】二本鎖DNAを認識し、ssDNAおよびRNAのコラテラル切断活性を誘発する新たなエフェクター
タイプIV-C CRISPR-Casシステムは、他のクラス1システムと比較して未解明な点が多いシステムである [＃]。今回、イェール大学、ジョージア大学に、NCBI/NLMなどが加わった研究チームが、タイプIV-Cの分類を拡大し、主にアーケア（IV-C1）または細菌（IV-C2）に見られる、系統 …
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![[展望] クラス1タイプIV CRISPR-Casシステムに特有な構造と機能](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/1/0/100f746a-s.png)
[展望] クラス1タイプIV CRISPR-Casシステムに特有な構造と機能
2026-09-09更新 「出典」のFigure 1とFigure 2の２つの図を引用2021-06-22 Frontiers in Microbiology 誌刊行「Perspective」記事に準拠した初稿[出典] PERSPECTIVE "Positioning Diverse Type IV Structures and Functions Within Class 1 CRISPR-Cas Systems" Taylor HN [ …
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【CRISPRi×CaMPARI2】カルシウムシグナル統合型スクリーニングで神経興奮性の修飾因子を同定 — ASDやAD関連の新規遺伝子も発見
~ 従来難しかった「神経細胞の活動」そのものをプール型CRISPRでスクリーン！新プラットフォームで解き明かす神経興奮性 〜2026-09-09更新 Nature Communications 査読論文に準じて、項目「出典」内の書誌情報を追記し、プレプリントからの精緻化を以下に整理 [＊] しま …
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Doench研究チームが新CRISPRiライブラリ「Katsano」を発表！予測モデル「RS3i」でスクリーニング精度を極大化
ブロード研究所Genetic Perturbation Platformの研究開発ディレクターであるJohn G. Doench博士が率いる研究チームは今回、大規模なCRISPRiデータセットを生成・統合し、CRISPRiのオンターゲット活性とオフターゲット作用に影響を及ぼす特徴を調査し、その成果を学習させるこ …
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マウスとヒトのCRISPR koスクリーン愛好家に向けて2016年物のBrieとBrunelloに代わる2026年物のJuliannaとJacquereが登場しました
2026-09-09更新Broad Institute of MIT and HarvardのGenetic Perturbation Platform（GPP）を率いるJohn Doench博士を責任著者とするCell Genomics誌刊行論文にて、2026年3月25日にヒトゲノムとマウスゲノムを対象とするよりコンパクトで高精度なCRISPRkoスクリーン・ライブ …
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HAM/TSP患者PBMCで初実証：CRISPR-Cas9によるHTLV-1プロウイルス切除でPVLを50%以上低減
HTLV-1（Human T-cell Leukemia Virus type 1）とはヒトT細胞白血病ウイルス1型HTLV-1はヒトに感染する病原性レトロウイルスであり、慢性炎症や免疫機能障害を引き起こし、調整全死因死亡率を57%上昇させます。さらに、感染者はHAM/TSP（HTLV-1関連脊髄症／熱帯性痙性対麻痺 …
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[レビュー] プログラム可能なデノボ作物化：CRISPRによる多重ゲノム編集とパンゲノム情報を活用し、野生植物を数世代でエリート作物へと変貌させる革新的な迅速育種アプローチ
~ 工学的介入距離（Engineering distance）に応じた新枠組み「TZF」と、気候変動に適応するシステムレベル育種を提唱 ~中国にパキスタンとトルコが加わった研究チームの現状認識世界の農業は、気候変動、遺伝的多様性の喪失、新たな病原体の出現、そして増大する食糧需要とい …
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｜老化
トランスクリプトーム時計：遺伝子発現プロファイルをベースに, 生物学的年齢と死亡時期を知らせてくれるより正確な老化時計が登場しました
2026-09-07 トランスクリプトーム時計とエピゲノム時計の比較表をcrisp_bioメモの項に用意してみました。2026-06-15 初稿 ハーバード大学医学大学院およびBrigham and Women’s HospitalのVadim Gladyshev教授とAlexander Tyshkovskiy博士が率いる米国・カナダ・スイス・ド …
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