1.組織/細胞型特異的受容体を介したCRISPR-Cas9のデリバリーで、細胞型特異的遺伝子編集を実現
  • [出典] "Receptor-Mediated Delivery of CRISPR-Cas9 Endonuclease for Cell-Type-Specific Gene Editing" Rouet R [..] Doudna JA. J Am Chem Soc. 2018 May 30;140(21):6596-6603. Published online 2018 April 18.;PubMed Central 2018 Jun 15 公開
  • SpCas9に細胞型特異的リガンドを結合したRNP -> 細胞型特異的受容体 -> エンドサイトーシス -> エンドソーマルエスケープ -> 核への移行 -> 細胞特異型遺伝子編集
  • crisp_bio記事:CRISPRメモ_2018/04/25 - 2. 標的細胞表面に存在する受容体を介したデリバリーにより、CRISPR-Cas9による細胞型特異的遺伝子編集を実現
2.修復用テンプレートの導入が不要な同一遺伝子の2つのアレルに2種類の異なる変異を帯びた複合ヘテロ変異体の修復法
  • [出典] "Correction of a Recessive Genetic Defect by CRISPR-Cas9-Mediated Endogenous Repair" Lucia S, Alessandra C, Michela L, Franco L, Paolo V, Marianna P. CRISPR J 2018 Jun 1.
  • 複合ヘテロ変異体の2種類の変異の中間のイントロン領域をCRIRPS-Cas9で切断することで、内在するHDRを誘導し、遺伝子変換または有糸分裂組換えを介して、修復用DNAを導入することなく、少なくとも一つの正常なアレルを回復可能なことを、ヒポキサンチン-グアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ (Hprt)遺伝子の複合ヘテロ変異体をモデルとして実証
3.[特許]N末端側とC末端側に二分割しインテインを介して一体化発現させる手法
4.[特許] Cpf1
5.CRISPRにより、ヒト化マウスに移植した患者由来血液からHIV DNAを除去
  • [出典] "Removal of HIV DNA by CRISPR from Patient Blood Engrafts in Humanized Mice" Bella R, Kaminski R [..] Khalili K. Mol Ther Nucleic Acids 2018 Jun 19.
  • HIV-1のLTRを標的とする多重化sgRNAsを帯びたCas9をレンチウイルスで送達することで、HIV-1を感染させたヒト末梢血単核球において、標的領域の削除を実現し、HIV-1陽性患者由来の末梢血単核球を移植したNOD-SCIDマウスの血中、脾臓、肺、肝臓からウイルスDNA断片除去を実現。
6.[Editorial]科学コミュニティーは、CRISPR研究開発の進展を、あらゆる関係者との共有に努めるべし
  • [出典] "The Democratization of CRISPR" Rodolphe B. CRISPR J 2018 Jun 1.
  • crisp_bio関連記事:CRISPRメモ_2018/06/16 - 1. [生命倫理・科学政策・科学技術]地球規模のゲノム編集'測候所' (Global Genome Editing Observatory: GGEO) の概念と制度設計
7.[Perspective]CRISPRワールドの基盤Addgene
  • [出典] "Enabling the Rise of a CRISPR World" Caroline L, Rodolphe B. CRISPR J 2018 Jun 1.
  • Addgeneは2013年以来 ~100,000 CRISPRプラスミドを~3,400研究室/75ヶ国以上に提供
  • AddgeneはCRISPR最新情報共有を支援