1. [特許]Cas9タンパク質とgRNAのハイブリッドを内包するナノリポソーム・キャリアの構成・構築とその応用
2. SOX6遺伝子のCRISPR/Cas9編集によるγ-グロビン再活性化:β-サラセミア遺伝子治療
  • [出典]"Disruption of SOX6 gene using CRISPR/Cas9 technology for gamma-globin reactivation: An approach towards gene therapy of β-thalassemia" Shariati L [..] Khanahmad H. J Cell Biochem 2018 Jul 16.
  • SOX6の結合ドメインを標的とする3種類のsgRNAによるindel発生率24-30%とγ-グロビンmRNAレベル1.1-2.1倍を達成
3. [レビュー]CISPR-Cas9が精密医療を進展させる
  • [出典]"CRISPR-Cas9: A cornerstone for the evolution of precision medicine" Razzouk S. Ann Hum Genet. 2018 Jul 16.
  • 遺伝子編集について、医療従事者を啓発し、関連議論への参加を促すことを目的としたレビュー;一連の事例一覧表充実(CRISPR/Cas9とBE(塩基編集)による胚ゲノム編集;遺伝変異を帯びたiPSCsのゲノム編集;野生型および変異型初代細胞のゲノム編集;CRISPR-Cas9/ZFNs/TALENsゲノム編集臨床試験)
4. CRISPR/Cas9による弾性線維性仮性黄色腫のゼブラフィッシュ・モデル作出
  • [出典]"Generation and Validation of a Complete Knockout Model of abcc6a In Zebrafish" Van Gils M, Willaert A, De Vilder EYG, Coucke P, Vanakker M. J Invest Dermatol 2018 Jul 17.
  • 弾性線維性仮性黄色腫(Pseudoxanthoma Elasticum: PXE)は  ABCC6遺伝子の異常が病因であり、弾性線維の切断や石灰化が発生する難病である。ABCC6のホモログabcc6aをノックダウンしたゼブラフィッシュは病態がヒトPXEと不整合でありモデルには不適であった。今回、CRISPR/Cas9でabcc6aをノックアウトしたゼブラフィッシュは脊椎と肋骨の石灰化が胎児期に始まり成体で脊柱側弯症を呈し、ヒトPXEモデルとして薬剤スクリーニングに利用可能である。
5. 網膜色素上皮(RPE)におけるKcnj13変異の影響を観察可能にしたfloxマウス作出
  • [出典]"Conditional loss of Kcnj13 in the retinal pigment epithelium causes photoreceptor degeneration" Roman D, Zhong H, Yaklichkin S, Chen R, Mardon G. Exp Eye Res 2018 Jul 12.
  • Kcnj13ノックアウトの致死性を回避するためにCRISPR/Cas9によりコンディショナル機能喪失 (conditional loss-of-function, cKO) Kcnj13floxアレルを生成;PRE特異的に発現するBest1-プロモーターを利用;Creレポーターを組み込んだKcnj13 cKOマウスも作出し、マウスRPEでのBest1-cre発現をin vivoで観察可能に
6. [EDITORIAL]ゲノム編集による品種改良について考える
  • [出典]"Of Cows and Cars" Simianer H. J Anim Breed Genet 2018 Jul 17;"Promotion of Alleles by Genome Editing (PAGE)” approach" Staff Editors. J Anim Breed Genet. 2016 Apr;133(2):83-4.
  • PAGEアプローチの提案に対して、ゲノム編集によって複雑な形質を、特異的に安全に、遺伝的に進化させることについて懐疑的意見:Does a sufficient number of suitable targets for gene editing exist? ;Can we identify existing targets for genome editing?;Will editing of identified targets lead to the desired outcome? 
7. PLoS Biology誌の「先を越された論文も掲載を検討するに値する」方針に関するscooperとscooped当事者からのポジティブな投稿(CRISPR関連論文の事例)
  • [出典]"[PERSPECTIVE]Sometimes you’re the scooper, and sometimes you get scooped: How to turn both into something good. Jin-Soo Kim, Jacob E. Corn. PLoS Biol 2018 Jul 16;"The importance of being second" Staff Editors. PLoS Biol 2018 Jan 29.
 関連論文紹介crisp_bio記事
  • [scooper] CRISPRメモ_2018/02/23 1. RNAPs用にin vitro転写(IVT)で構築されるgRNAの5'末端に存在するトリホスフェイトが自然免疫応答を介して細胞死を誘導する
  • [scooped] CRISPRメモ_2018/03/04 1. In vitro転写gRNA (IVT gRNA)は、RIG-I パスウエイを介して自然免疫応答を引き起こす。