1. CRISPR-SKIP:一塩基エディタによるプログラム可能な遺伝子スプライシング
  • [出典]"CRISPR-SKIP: programmable gene splicing with single base editors"Gapinske M, Luu A, Winter J, Woods WS, Kostan KA, Shiva N, Song JS, Perez-Pinera P. Genome Biol. 2018 Aug 15.
  • 一塩基エディタ(Base Editor, BE)のSpCas9-BE3、SpCas9-VQR-BE3ならびにSaCas9-KKH-BE3 を利用して、HCT116、293T、MCF7、HEPG2およびNeuro-2A細胞株において、スプライス受容部位のDNA塩基を変異させることでエクソン・スキッピングを実現。CRISPR-SKIPは遺伝子治療と合成生物学に展開可能 (現論文Fig. 1引用下図参照)。CRISPR-SKIP
  • 関連crisp_bio記事:CRISPRメモ_2017/10/09 3.[レビュー]CRISPR技術を介した真核生物ゲノムのBase Editing (BE)の手法と応用;2017-09-12 iSTOP BE3に依るSTOPコドン誘導で遺伝子編集;2017-09-05 塩基編集法(BE)第4世代へ:BE1, BE2, BE3からBE4へ
2. アレキサンダー病 (AxD)ヒトiPSCモデルにおいて、アストロサイトのGFAP変異が、オリゴデンドロサイト前駆細胞(OPC)の増殖とミエリン形成を縮減
  • [出典]"GFAP Mutations in Astrocytes Impair Oligodendrocyte Progenitor Proliferation and Myelination in an hiPSC Model of Alexander Disease" Li L, Tian E [..] Shi Y. Cell Stem Cell. 2018 Aug 2.
  • ヒトiPSC由来グリア細胞は白質ジストロフィー脱髄疾患を再現する;AxD患者iPSCから誘導したアストロサイトは、GFAP凝集とローゼンタール線維を呈する;AxDアストロサイトはOPC増殖とミエリン形成を阻害する;ヒトGFAP変異アストロサイトはCHI3L1を分泌しヒトOPCの機能を阻害する;CRISPR/Cas9を介したGFAP変異修復によって表現型も修復される。
3. 動物遺伝子工学を米国大衆はどう捉えているのか?
  • [出典]"Most Americans Accept Genetic Engineering of Animals That Benefits Human Health, but Many Oppose Other Uses" Pew Research Center News 2018 Aug 16.
  • 2,537人の米国成人を対象とするPew Research Centerの意識調査結果の一部;設問は、観賞魚の発光、絶滅動物復活、栄養価の高い肉の生産、ヒト移植臓器生産、感染症を媒介する蚊の不妊化の5項目;動物遺伝子工学の受容性は、遺伝子工学の目的、回答者の科学的知識と宗教心、動物実験に批判的か否か、に依存する;自由記述から見えてきた反対の主たる理由は、遺伝子工学が動物、ヒトまたはエコシステムにもたらすリスク、人類は環境に干渉すべきではない、など。
4. ゲノム編集とヒト生殖:ナフィールド生命倫理審議会の見方
  • [出典]"Genome Editing and Human Reproduction: Behind the Headlines of the Nuffield Council on Bioethics Report" Whittall H. Technology Networks. 2018 Aug 2.
  • 最近*、発表した報告書に対する'デザイナー・ベイビーにゴーサイン'とするセンセーショナルな報道を受けて、審議会会長のHugh Whittall会長が報告書の趣旨を改めてTechnology Networksへ寄稿。
  • *) CRISPRメモ_2018/07/19 7.ナフィールド生命倫理審議会は、次世代に影響を及ぼすヒト胚、精子または卵子のDNAの編集'heritable genome editing interventions'を許容する、と結論