[出典] "Statement on modernizing human gene therapy oversight" The NIH DIRECTOR.
NIH 2018 Aug 16；[Perspective]The Next Phase of Human Gene-Therapy Oversight. Collins FS (NIH), Gottlieb S (FDA). N Engl J Med. 2018 Aug 15；"National Institutes of Health (NIH) Office of Science Policy (OSP) Recombinant or Synthetic Nucleic Acid Research: Proposed Changes to the NIH Guidelines for Research Involving Recombinant or Synthetic Nucleic Acid Molecules (NIH Guidelines)". FEDERL REGISTER 2018 Aug 17.
- 米国FDAは2017年8月に初の遺伝子治療として小児・若年者の急性リンパ芽球性白血病（ALL）CAR-T療法を認可し、2017年中につごう３件の遺伝子治療を認可した：2017-12-21 失明に至る網膜ジストロフィーの遺伝子治療、FDA認可；2017-10-25 FDA、疾患の病因である遺伝子変異を標的とする遺伝子治療を初承認へ
- NIHとFDAは、基礎研究と臨床研究に起きている革新を受けて、規制と監督のあり方の見直しを進めてきた。NIHのF. Collins所長とFDAのS. Gottlieb長官は、The New England Journal of Medicineに"The Next Phase of Human Gene-Therapy Oversight"を投稿：「1975年の組み換えDNA諮問委員会(RAC)ガイドライン以来、NIHのガイドライン、FDAの規制、1999年のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症遺伝子治療治験における治療用遺伝子送達用アデノウイルスに対する過剰な免疫応答に起因する被験者死亡の衝撃、ClinicalTrial.govへの重篤な副作用登録の義務付け、などの各種ガイドラインと規制の歴史、ならびに、遺伝子治療の機構や安全性に関する知見が蓄積されたきた歴史を振り返り、NIHとFDAが協調して、NIHとFDAの間で重複するところがあった遺伝子治療実験研究を進めるための手続きを簡素化し、遺伝子治療に関する審査を、すでに長い歴史を積み重ねてきた療法に関する審査と同じ枠組みで進めていく」とした。
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