[出典] News "Sangamo's landmark genome editing trial gets mixed reception" Sheridan C. Nat Biotechnol. 2018 Oct 11.
  • Sangamo社が9月5日に、これまでのSB-913第1/2相試験で安全性は確かめられたが効用は証明されていないと発表したことから、Sangamo社の株価は30%下落し、他のゲノム編集企業の株価もつられて下落した (CRISPR TherapeuticsとVertex PharmaceuticalsのCTX-001を含む治験および治験準備中のゲノム編集療法例は出典のTable 1参照 )。この投資家の動揺は、投資家の短期指向と革新的技術の開発に要する期間とのギャップが生み出したものであり、治験が成功か失敗かをこの時点で判断することは時期尚早である。
  • Sangamoが達成した技術的成果は、ゲノムの恒久的改変を患者細胞の亜集団で実現したことであり、Cellectis社のCEO André Choulikaはこれを月面着陸に例えた。
  • SB-913は、アルブミン遺伝子座を標的とするZFNと正常なイズロン酸-2-スルファターゼ (IDS )をそれぞれAAV6ベクターで患者の肝臓に送達する療法であるが、治験に対してIDSの検出法について疑義が呈されている。
  • いずれにしても、ZFN、TALEN、CRISPR-Cas9技術、塩基編集(BE)技術等々 遺伝子治療にどの手法が主流になっていくか推定するには時期尚早である。