1. [レビュー] デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)のCRISPR遺伝子治療
[出典] REVIEW "CRISPR Correction of Duchenne Muscular Dystrophy" Min YL, Bassel-Duby R, Olson EN (U. Texas Southwestern Medical Center). Annu Rev Med. 2018-10-31.(2019年1月に最終版出版予定)
- CRISPR技術によってDMDの病因変異を'迂回'することで、ヒト細胞とマウスDMDモデルにおいて、ジストロフィン発現回復が実現した。CRISPR技術によるDMD療法の可能性の広がりと課題をレビュー
２. [レビュー] デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)のCRISPRによるエクソン・スキッピング療法
[出典] REVIEW "Methods of CRISPR/Cas9 exon skipping for Duchenne muscular dystrophy" Lim KRQ, Yoon C, Yokota T (University of Alberta). Preprint 2018-11-02 (not peer-reviewed)
- CRISPR/Cas9によるDMD遺伝子変異修復 (原レビューFigure 1引用下図参照) を利用したDMD治療法の研究開発一覧表あり (Table 2. Summary of studies that have used CRISPR/Cas9 approaches for the treatment of DMD)；DMDモデル治療 (マウス；イヌ)；DMDモデル作出
- CRISPRによるスプライシング制御関連最新crisp_bio記事：2018-10-08 CRISPR誘導シチジンデアミナーゼを介した一塩基編集技術によるスプライシング制御；2018-10-05 スプライシングの制御を可能とするCRISPR技術を開発：CASFx (CRISPR Artificial Splicing Factors)
3. [レビュー] CRISPR時代の癌診断と免疫療法
[出典] REVIEW "Cancer Diagnosis and Immunotherapy in the age of CRISPR" Cook PJ, Ventura A. Genes Chromosomes Cancer. 2018-11-10.
- 癌ドライバー変異の修復；CAR-T療法の改良 (一様なCAR発現を伴うHIV耐性T細胞作出；自己細胞に依存しない同種異系CAR-T細胞の作出；免疫チェックポイント経路阻害組み込み；T細胞の負の制御因子のノックアウトや炎症誘発のノックインなど)；オフターゲット編集抑制 (gRNAの最適化とCas9改変)；癌診断ツール (SHERLOCK; DETECTR)
- 関連crisp_bio記事：CRISPRメモ_2018/11/01- 3. [特許] CRISPRエフェクターシステムに基づくマラリア検出；2018-02-23 CRISPRによる核酸検出・診断 (DETECTRとSHERLOCK)；2018-04-10 Pan-Cancer Atlas論文：癌ドライバー遺伝子と変異の網羅的同定と解析
4. 結腸腺癌細胞におけるCCAT1 lncRNAのCRISPR/Cas9 ノックアウト
[出典] "CRISPR/Cas9 Knockout Strategies to Ablate CCAT1 lncRNA Gene in Cancer Cells" Zare K, Shademan M, Seno MMG, Dehghani H.Biol Proced Online 2018-11-01.
- イランFerdowsi University of Mashhadの研究チームによる３種類の結腸腺癌細胞株におけるCCAT1遺伝子のCRISPR/Cas9ノックアウト３法、NHEJを介したノックアウト (CRISPR Excision)、HDRを介したノックアウト、ならびにHITI法*に準拠したCRISPR du-HITIによるノックアウト (原論文Fig.1引用下図C参照)、を比較し、CRISPR du-HITI法を推奨
(*)HITI法関連crisp_bio記事：2017-05-06 非相同末端結合（NHEJ）によって、in vivo で非分裂細胞に外来遺伝子をノックイン
5. リンゴとブドウのCRISPR-Cas9ゲノム編集法
[出典] "CRISPR–Cas9-mediated genome editing in apple and grapevine" Osakabe Y, Liang Z [..] Kanchiswamy CN. Nat Protoc. 2018-11-02.
- CRISPR-Cas9システムをプロトプラストにプラスミドを介して送達する手法またはRNPを直接送達する手法 (KanchiswamyグループのFront Plant Sci 2016年論文 Figure 3引用下図参照)に始まるゲノム編集の詳細プロトコル；変異体作出に要する期間はプラスミドで > 3ヶ月、RNPで２−３週間
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