ASH Annual Meeting Abstracts (Blood. 2018 132 Spplement 1)から 
  1. CRISPR/Cas9システムの新たな送達手段:CAR-細胞外小胞 (EV)の腫瘍細胞トロピズムを利用Targeting Burkitt Lymphoma By CAR-Extracellular Vesicles: A Tropism-Delivery Platform for CRISPR/Cas9 System. Xu Q [..] Zhou J.;cMycを標的とするCRISPR/Cas9システムをCD19-CAR-293T細胞由来で蛍光標識したEVにエレクトロポレーションし、バーキットリンパ腫Raji細胞およびその異種移植免疫不全マウスにおいて、EVの腫瘍細胞集積を実証
  2. 胎児型ヘモグロビン再活性化:CRISPR/Cas9によりγグロビン遺伝子プロモーターの13-nt欠損させた造血幹細胞・前駆細胞からCD34+CD90+CD45RA細胞をエンリッチし、その移植により胎児型ヘモグロビンの再活性化と持続を実現:Persistence of CRISPR/Cas9-Edited Hematopoietic Stem and Progenitor Cells and Reactivation of Fetal Hemoglobin in Nonhuman Primates. Humbert O [..] Kiem HP
  3. 胎児型ヘモグロビン再活性化:CRISPR/Cas9を介してHBG1 (ヘモグロビンサブユニットγ1)プロモーターへに点変異 (195 C < G)を導入し、赤芽球細胞株HUDEP-2細胞において、胎児型ヘモグロビン合成を誘導:A Single -195 C < G HBG1 Promoter Mediated By CRISPR/Cas9 Genome Editing Induces Fetal Hemoglobin Synthesis in Hudep-2. Matsumoto Martin PK [..] Costa FF.
  4. 薬剤耐性:BTK阻害剤イブルチニブ耐性をもたらすC481S変異を帯びたAML細胞をSpCas9、SaCasまたはAsCas12aとssODNを介したHDR過程で作出:Gene Editing of BTK in Acute Myeloid Leukaemia Using CRISPR-Cas9. Maerken M, MacEwan D, Harper N, Slupsky  JR、Linley A.
  5. 薬剤耐性:SpCas9/dCas9-VP64による機能喪失/機能獲得ゲノムワイドスクリーンにより、多発性骨髄腫のNK細胞に対する感受性/耐性の分子マーカを同定:骨髄腫免疫療法の可能性:Identification of Molecular Markers of Tumor Cell Sensitivity and Resistance to Natural Killer Cells through Genome-Wide CRISPR Activation and CRISPR Editing Screens in Multiple Myeloma Cell Lines: Implications for Anti-Myeloma Immunotherapy. Gandolfi S [..] Mitsiades CS. 
  6. 薬剤耐性:CRISPR-Cas9 RNPを介してCD33 exon 2を欠損させた造血幹細胞・前駆細胞は、CD33標的免疫療法に対する耐性を付与:Engineering Resistance to CD33-Targeted Immunotherapy in Normal Hematopoiesis By CRISPR/Cas9-Deletion of CD33 Exon 2. Walter RB [..] Kiem HP.;ゲムツズマブオゾガマイシンが奏功したAML患者においてCD33が免疫療法の標的であったことが明らかにされた;CD33 exon 2欠損を介して正常造血細胞に対する副作用を回避することで、療法の適用範囲が広がる
  7. 薬剤耐性:ゲノムワイドCRISPR-Cas9により、多発性骨髄腫に免疫調節剤 (IMiDs)に対する耐性をもたらすCRBN-IKZF1/3経路と独立な因子TRAF2を同定:Genome-Wide CRISPR-Cas9 Screening Reveals a Role for TRAF2 in Resistance to IMiDs in Multiple Myeloma. Liu J [..] Anderson KC.
  8. 薬剤耐性:ゲノムワイドCRISPRaスクリーンにより、多発性骨髄腫のHDAC阻害剤の一種であるパノビノスタットの用量に依存する耐性因子群を同定:CRISPR Activation Screen for HDAC Inhibitor Resistance. Tang H [..] Mitsiades CS.;高用量では細胞表面ABC輸送体のABCB1ABCC4および転写因子IRF4
  9. 治療標的:SpCas9とSaCas9を併用して、遺伝子~100種類の5,000組のCRISPR二重ノックアウトスクリーンを行い、多発性骨髄細胞が依存する遺伝子間相互作用ネットワークを明らかにし、ハブとなる遺伝子群、なかでも中心となる調節因子としてIRF4、を同定:CRISPR-Based Dual-Knockout Screens Reveals Network of Interactions between Key Dependencies for Myeloma Cells and Highlights IRF4 As a Central Regulator of Myeloma Cell Behavior. Downey-Kopyscinski SL [..] Mitsiades CS.
  10. 治療標的:CRISPR/Cas9で作出したMML遺伝子再構成白血病モデルにおいて、DOT1L阻害剤とPRMT5阻害剤の併用が抗腫瘍性活性を亢進することを同定:Inhibition of DOT1L and PRMT5 Promotes Anti-Tumor Activity in a Human MLL Leukemia Model Induced By CRISPR/Cas9. Secker KA [..] Schneidawind C.
  11. 治療標的:急性転化慢性骨髄性白血病モデルマウスin vivoでのゲノムワイドCRISPRスクリーンにより、細胞表面分子を含む腫瘍細胞の新たな必須遺伝子候補を同定:An In Vivo Genome-Wide CRISPR Screen Identifies Novel Dependencies for Blast Crisis Chronic Myelogenous Leukemia. Bajaj J, Scott-Browne J, Spinler K,  Reya T.
  12. 治療標的:マウス造血幹細胞のCRISPR/Cas9多重ゲノム編集による赤白血病モデル作出と治療標的の同定:Multiplex CRISPR/Cas9-Based Genome Editing of Mouse Hematopoietic Stem Cells Recapitulates Acute Erythroid Leukemia and Identifies Therapeutic Targets. Iacobucci I [..] Mullighan CG.
  13. 治療標的:CRISPRi/a技術により、多発性骨髄腫におけるB細胞成熟抗原 (BCMA)の発現を調節する因子を同定 - BCMA標的CAR-T免疫療法の観点から:Identifying Factors in Multiple Myeloma Controlling Response to B-Cell Maturation Antigen (BCMA)-Targeted Immunotherapy Using CRISPR-Based Functional Genomics. Ramkumar P [..] Ramkumar M.