2019-11-20 追記：CRISPR Therapeutics、第1/2相の初期段階において「鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法、安全かつ効用あり」と発表した (crisp_bio記事: 2019-11-21 鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法の第1/2相試験、「安全かつ効用あり」の第一歩を踏み出した)。
2019-03-04 追記：第1/2相試験でβサラセミア患者1名にCTC001投与；鎌状赤血球症患者、2019年半ばに投与開始予定 [出典]Press Release "CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001" CRISPR Therapeutics. 2019-02-25.
[出典] Press Release "CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease" CRISPR Therapeutics. 2019-01-04.
2019-03-04 追記：第1/2相試験でβサラセミア患者1名にCTC001投与；鎌状赤血球症患者、2019年半ばに投与開始予定 [出典]Press Release "CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001" CRISPR Therapeutics. 2019-02-25.
[出典] Press Release "CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease" CRISPR Therapeutics. 2019-01-04.
Ex vivo CRISPR遺伝子編集による鎌状赤血球症療法CTX001の経緯：
- 現在、鎌状赤血球症を対象とする第1/2相試験が米国で進行中、βサラセミアを対象とする治験への参加者募集を欧州で開始
- CRISPRメモ_2018/09/03 1. VertexとCRISPR Therapeutics、CTX001の治験をドイツで開始
- CRISPRメモ_2018/07/07 1. [News]米国FDA、鎌状赤血球症のCRISPR遺伝子治療の臨床試験を保留に
- 2018-10-11 米国FDA、CRISPR TherapeuticsとVertexの鎌状赤血球症のCTX001治験保留を解除
参考：「日本におけるファストトラック審査」特許庁Webサイト
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