（創薬等PF・構造生命科学ニュースウオッチ 2016/11/15）
- [NEWS FEATURE] 非ヒト霊長類モデル、「来る」か？
- Author: Cassandra Willyard (Science Journalist)
- 非ヒト霊長類モデルは、自閉症、アルツハイマー病、パーキンソン病などの神経疾患モデルとして、げっ歯類モデルに優る。
- 非ヒト霊長類であるアカゲザルへの遺伝子導入はクラゲDNAをレトロウイルスを介して導入したANDiに始まる。その後、2008年にレンチウイルスを介したHTT 遺伝子導入によるハンチントン病モデル、2014年にTALENを介したMECP2 遺伝子導入によるレット症候群モデルなどが開発され、2015年にはCRISPR/Cas9を介したジストロフィン遺伝子の欠損によるデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルが開発されてきた。
- また、2016年にはZFNとTALENを介してマーモセットの重症複合免疫不全モデルが作出された（サル類の遺伝子改変の事例９件が表にまとめられている）。
- CRISPRをより活かすために、導入される変異が細胞によって異なる可能性、精密なノックインが困難である点、性的成熟に4〜6年を要することなどの課題の解決に向けた研究が行われている
（Liu, Z et al.、2016；Sasaki, E. et al.、2009 ）。 - 非ヒト霊長類の疾患モデルには作出にかかわる技術的課題の解決の他にも課題がある。神経疾患モデルの場合は特に、ケージの中で育成するのではなく、通常のコロニーの環境で育成する必要がある。いうまでもなく、動物愛護と整合させていくことが重大な課題である。
- [特許] Methods of improved protein production using miRNAs and siRNAs
- 発明者：Shiloach, Joseph (Bethesda, MD, US); Betenbaugh, Michael J. (Baltimore, MD, US); Martin, Scott E. (Rockville, MD, US); Xiao, Su (Bethesda, MD, US); Chen, Yu-chi (Cambridge, MA, US)
- 譲受人：The Johns Hopkins U.; National Institutes of Health; Novartis Institutes of Biomedical Research, Inc.
- [特許] Cas9 crystals and methods of use thereof
- 発明者: Doudna, Jennifer A. (Oakland, CA, US); Sternberg, Samuel H. (Oakland, CA, US); Jinek, Martin (Oakland, CA, US); Jiang, Fuguo (Oakland, CA, US); Kaya, Emine (Oakland, CA, US); Taylor, David (Oakland, CA, US)
- 譲受人：The regents of the University of California (Oakland, CA, US)
- [特許] Delivery, use and therapeutic applications of the CRISPR-Cas systems and compositions for HBV and viral diseases and disorders
- 発明者：Bhatia, Sangeeta (Lexington, MA, US); Rice, Charles (New York, NY, US); Zhang, Feng (Cambridge, MA, US); Cox, David Benjamin Turitz (Cambridge, MA, US); Ramanan, Vyas (Cambridge, MA, US); Schwartz, Robert (Cambridge, MA, US); Shlomai, Amir (New York, NY, US)
- 譲受人：The Broad Institute Inc. (Cambridge, MA, US); Massachusetts Institute of Technology (Cambridge, MA, US); The Rockefeller University (New York, NY, US)
- [特許] Gene editing in the oocyte by Cas9 nucleases
- 発明者：Kühn, Ralf (Freising, DE); Wurst, Wolfgang (Munchen, DE); Ortiz Sanchez, Oskar (Munchen, DE)
- 譲受人：Helmholtz Zentrum München Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (Neuherberg, DE)
- [特許] Multiplex guide RNAs
- 発明者：Tsai, Shengdar (Charlestown, MA, US); Joung, Keith J. (Winchester, MA, US)
- 譲受人：The General Hospital Corporation (Boston, MA, US)
- [特許] Engineered CRISPR-Cas9 (Staphylococcus aureus) nucleases with Altered PAM Specificity
- 発明者: Joung, Keith J. (Winchester, MA, US); Kleinstiver, Benjamin (Medford, MA, US)
- 譲受人: The General Hospital Corporation (Boston, MA, US)
- [特許] Engineered CRISPR-Cas9 (Streptococcus pyogenes) nucleases with Altered PAM Specificity
- 発明者: Joung, Keith J. (Winchester, MA, US); Kleinstiver, Benjamin (Medford, MA, US)
- 譲受人: The General Hospital Corporation (Boston, MA, US)
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