2024-05-08 2019年に開始されたEDIT-101のBRILLIANCE治験 [NCT03872479]の報告がNEJM 誌から刊行された:
[出典] "Gene Editing for CEP290-Associated Retinal Degeneration" Pierce EA, Aleman TS [..] Pennesi ME. N Engl J Med. 2024-05-06. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2309915 [所属] Ocular Genomics Institute (Boston), Editas Medicine, Perelman School of Medicin (UPenn), U Michigan Kellogg Eye Center, Bascom Palmer Eye Institute (U Miami), Casey Eye Institute (Oregon Health and Science U). 
 結論は「この小規模な第1-2相試験におけるEDIT-101治療後の安全性プロファイルおよび視細胞機能の改善は、CEP290のIVS26変異体およびその他の遺伝的原因による遺伝性網膜変性症を治療するためのin vivo CRISPR-Cas9遺伝子編集のさらなる研究を支持するものである」とされている。

2023-01-15
[1] ブログ記事タイトルを、CRISPR-Cas9によるレーバー先天性黒内障10型の遺伝子治療第1/2相試験始まる」から「Editas社がレーバー先天性黒内障10型のCRISPR-Cas9療法の開発を中止」に改訂した。
[2] Editas Medicineが研究開発の戦略変更を発表した。
[出典] EDITAS Press Release "Editas Medicine Announces Strategic Updates And Portfolio Reprioritization" 2023-01-09 8:15 AM. https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-strategic-updates-and-portfolio
  • リソースを重症鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアを対象とするEDT-301に集中する。
  • レーバー先天性黒内障10 (LCA10) を対象とするEDIT-101およびロドプシン関連常染色体顕性網膜色素変性症 (RHO-adRP)を対象とするEDIT-103を含む遺伝性網膜疾患を対象とするプログラムへの社内投資を中止する。また、固形がんを対象とするEDIT-202を含む多編集iPS細胞由来ナチュラルキラー (iNK) 細胞への投資も停止する。
  • 造血幹細胞や他の組織を含むin vivo編集を含む次世代in vivo医薬品の開発に向かう。
2022-11-19 Editas Medicine, BRILLIANCE治験の参加者募集を中止と発表
[出典] "Groundbreaking CRISPR treatment for blindness only works for subset of patients" Kaiser J. Science 2022-11-17 3:50 PM. https://doi.org/10.1126/science.adf8752;PRESS RELEASE "Editas Medicine Announces Clinical Data Demonstrating Proof Of Concept Of EDIT-101 From Phase 1/2 BRILLIANCE Trial" 2022-11-17 7:15 AM EST
 EDIT-101は、LCA10の病因であるCEP290 遺伝子変異を修正する生体内CRISPR療法である。2022年
11月17日のプレス発表によると14人中3人が「臨床的に意味のある」視力改善を得た (すなわち11人には効果が見られなかった)。視力が改善した患者のうち2人(試験初期に治療を受けた女性と最近治療を受けた14歳の少年、いずれも中用量投与)は、CEP290 変異アレルを2つ(ホモ型) 帯び、3番目の患者は、CEP290 変異アレルを一つ (ヘテロ型) 帯び、EDIT-10の最大量の投与を受けた5人の成人のうちの1人であった。しかし、ホモ型CEP290 変異を帯びたLCA10患者は、米国では約300人に留まり、EDIT-101の潜在的市場は想定よりもはるかに小さくなった。Editas Medicineは、治験の参加者登録を一時停止し、治験の継続と資金援助を行う協力企業を探す、としている。
 
2021-10-11 第1/2相試験から初のデータ報告
PRESS RELEASE "Editas Medicine Announces Positive Initial Clinical Data From Ongoing Phase 1/2 BRILLIANCE Clinical Trial Of EDIT-101 For LCA10" 2021-09-20 09:00 EDT
  • バーチャルで開催された第19回網膜変性症国際シンポジウム(RD2021)にて,LCA10に対するEDIT101の第1/2相BRILLIANCE試験(NCT03872479)から,成人低用量コホート2名および成人中用量コホート4名の安全性および有効性の初期データを発表した.
  • BRILLIANCE試験は,LCA10患者18名を対象に,EDIT-101の安全性,忍容性,有効性を評価することを目的としており,成人に3種類,小児に2種類の異なる用量を投与する5つのコホートに分けて実施している.
  • 安全性については,15カ月間にわたって良好な結果が得られ,有害事象は主に網膜への注射に関連した軽度なものであり,Cas9特異的な抗体やT細胞の反応は認められなかった.
  • この安全性プロファイルに基づいて,高用量の成人コホートと中用量の小児コホートの両方で被験者の登録と治療を開始した.
  • 中用量のコホートの被験者のうち2人について,6ヶ月まで追跡調査を行った結果,有効性シグナル (efficacy signals)を示した.
2020-03-05 追記
#2020-03-04 第1/2相試験で患者1名への投与開始 [*]
[出典] "Allergan and Editas Medicine Initiate the Brilliance Phase 1/2 Clinical Trial of AGN-151587 (EDIT-101) for the Treatment of LCA10" Press Release 2019-07-25.
  • レーバー先天性黒内障10型 (LCA10)の病因であるCEP290遺伝子変異を修復するAGN-151587 (EDIT-101)をAAVにて、硝子体除去手術を施した片方の目の光を感知する光受容体細胞へと網膜下注射する。
  • LCA10患者の児童 (3 - 17歳)と成人18名までを対象として、最大5コホートにおいて、三段階の用量のAGN-151587 (EDIT-101)をテストする。
  • Massachusetts Eye and EarとHarvard Medical Schoolの病院を含む米国内の複数サイトで患者受付が始まっている。
  • www.clinicaltrials.gov登録番号:NCT#03872479
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