[出典] A biodegradable nanocapsule delivers a Cas9 ribonucleoprotein complex for in vivo genome editing. Chen G, Abdeen AA, Wang Y, Shahi PK, Robertson S, Xie R, Suzuki M, Pattnaik BR, Saha K, Gong S. Nat Nanotechnol.2019-09-09.
  • University of Wisconsin-Madisonの研究グループは今回、Cas9-sgRNA RNPをグルタチオン分解性架橋剤を介して機能性ポリマーで被覆するナノカプセル (NCs)を開発した。
  • NCsはin situ重合反応で簡便に形成可能であり、凍結乾燥可能なため簡単に貯蔵・輸送できる。
  • NCsのサイズは流体力学的径で25 nmと小型であり、通常、RNP1個を内包し、表面を特定の器官や細胞を指向するペプチドで修飾できる。
  • In vitroで細胞障害性を示すことなくRNPによる効率的なゲノム編集を実現し、また、マウスの網膜色素上皮組織および骨格筋おいても、局所的送達を介して、RNPによるin vivoゲノム編集を実現した。
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