1. [News & Views] 一塩基編集 (BE)療法に向けて[出典] "Towards therapeutic base editing" Seo H, Kim JS. Nat Med. 2018 Oct 8. BEの特徴BEは顕微授精の際に、一細胞胚または卵母細胞にデリバー可能であり、編集を受けた細胞と編集が起こらなかった細胞が混在するモザイ …
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2018年10月
CRISPR-GO：CRISPR技術、核内でのゲノム空間構造の可逆的編集へと進む
[出典] "CRISPR-Mediated Programmable 3D Genome Positioning and Nuclear Organization" Wang H, Xu X, Nguyen CM, Kipniss NH, Russa ML, Q LS. Cell. 2018 Oct 11.；News "Moving DNA to a different part of the nucleus can change how it works" Pennisi E. Science 2 …
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アルツハイマー病 (AD)の発症前・アミロイド凝集前の病態と新規治療標的の同定
[出典] "The intellectual disability gene PQBP1 rescues Alzheimer's disease pathology" Tanaka H, Kondo K, Chen X, Homma H, Tagawa K, Kerever A, Aoki S, Saito T, Saido T, Muramatsu SI, Fujita K, Okazawa H. Mol Psychiatry. 2018 Oct 3.ADを発症している患者を対 …
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米国FDA、CRISPR TherapeuticsとVertexの鎌状赤血球症のCTX001治験保留を解除
[出典] "CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Has Lifted the Clinical Hold on the Investigational New Drug Application for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease" Globenewswire.com 2018 Oct 10 16:01 ET.Ex vivo CRISPR遺伝子編集によるCTX001 …
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NLRP3インフラマソームを標的とする遺伝子編集による炎症性疾患療法
[出典] "Targeting of NLRP3 inflammasome with gene editing for the amelioration of inflammatory diseases" Xu C, Lu Z [..] Wang J. Nat Commun. 2018 Oct 5.自然免疫において、パターン認識受容体NLRP3がASCやカスパーゼ１と形成するタンパク質複合体インフラマソーム …
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