[注] 脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy: SMA）；ヌシネルセン（SMA治療薬；商品名スピンザラ）2023-09-28 Science 論文をハイライトした記事の情報を以下に追記[出典] Research Highlight "Base editing: a promising tool to rescue spinal muscular atrophy" Bhat …
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![[20230928更新] 塩基編集とヌシネルセンの併用による脊髄性筋萎縮症（SMA）の単回治療の可能性 (マウスモデル)](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/e/b/ebee512e-s.png)
2023年09月
![[レビュー] 細胞外小胞によるCRISPR-Cas9遺伝子編集システムのデリバリー：期待と課題](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e52454f-s.png)
[レビュー] 細胞外小胞によるCRISPR-Cas9遺伝子編集システムのデリバリー：期待と課題
[出典] REVIEW "CRISPR delivery with extracellular vesicles: Promises and challenges" Højberg Berggreen AH [..] Luo Y. J Extracell Vesicles. 2023-09-21. https://doi.org/10.1002/jex2.111 [著者所属] Aarhus U, Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andaluc …
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ノトバイオート・マウスにおけるヒト腸内バクテロイデス科の種特異的CRISPRノックダウンから、糖鎖利用の戦略を同定
[出典] "Inducible CRISPR-targeted 'knockdown' of human gut Bacteroides in gnotobiotic mice discloses utilization strategies" Beller ZW [..] Gordon JI. Proc Natl Acad Sci U S A. 2023-09-21/09-26. https://doi.org/10.1073/pnas.2311422120 [著者所属] Washingto …
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標的遺伝子とマーカー遺伝子の共編集を介してT0世代で外来遺伝子フリーな栄養生植物や多年草植物の変異体を樹立
[出典] 論文 "Transgene-free genome editing of vegetatively propagated and perennial plant species in the T0 generation via a co-editing strategy" Huang X, Jia H, Xu J, Wang Y, Wen J, Wang N. Nat Plants. 2023-09-18. https://doi.org/10.1038/s41477-023-0152 …
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CRISPR/Cas9をベースとする機能ゲノミクスにより遺伝性代謝性疾患の病原性バリアントを解明
[出典] "CRISPR/Cas9-based functional genomics strategy to decipher the pathogenicity of genetic variants in inherited metabolic disorders" Muñoz-Pujol G [..] Ribes A, Tort F. J Inherit Metab Dis. 2023-09-18. https://doi.org/10.1002/jimd.12681 [著者所属] …
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