AccurEdit Therapeutics社のプレスリリースによれば、同社のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症に対するin vivo CRISPR-Cas療法であるART002が、臨床試験において90％以上のPCSK9ノックダウンと最大70％のLDL-C低下を達成し、脂質ナノ粒子送達を用いた単回投与により …
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2025年02月
CRISPR/Cas9による細胞系譜再構成にベイズ推論をベースにしたファイロダイナミクス・フレームワークを適用
[注] ファイロダイナミクス (phylodynamics) 生物の単一細胞の系統関係を解析することは、発生を促す基本的な細胞動態を理解する上で極めて重要である。CRISPR技術をベースとする動的細胞系譜追跡 [dynamic lineage tracing:Development, 2019] は、ゲノム編集とシーケン …
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SpCas9およびCas12aに最適なガイドRNAの選択によるヒトCCR5遺伝子編集の効率性と安全性の向上
ロシアの研究者らは、SpCas9-HF1-plusとAsCas12aに最適化されたガイドRNAを用いることで、オフターゲット効果を検出することなく、60～72％のCCR5ノックアウト効率を達成した。バイオインフォマティクスに支援されたgRNA設計は標的部位の切断を改善し、HIV遺伝子治療の潜在 …
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AcrVIB1はCRISPR-Cas13b免疫を, RNアーゼの攻撃を受けやすい非生産的なcrRNAの結合を促進することにより, 阻害する
抗CRISPRタンパク質（Acr）は細菌やアーケアのCRISPR-Cas免疫防御を阻害するが、既知のAcrのほとんどはCasヌクレアーゼとcrRNAのRNP複合体に作用する。ドイツの研究チームは今回、Riemerella anatipestifer 由来のAcrVIB1が、Cas13bをcrRNAのシンクへと変換し、CRISPR免疫 …
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CRISPRスクリーニングにより, 進行性前立腺がんにおけるエンハンサーを介したアンドロゲン受容体転写の制御因子を同定
転移性去勢抵抗性前立腺癌（castration-resistant prostate cancer: CRPC）に見られる変化において、アンドロゲン受容体（AR）遺伝子座の増幅が、最も頻度が高い。最近、ARのエンハンサーがAR遺伝子本体と共に増幅され、AR転写の増加とアンドロゲン除去療法に対する抵抗性 …
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