[注] PDX (Patient-derived xenograft/患者腫瘍組織移植モデル); HCC (hepatocellular carcinoma/肝細胞がん) 肝細胞がんは、その免疫抑制性微小環境のために免疫療法に抵抗性を示す。チロシン脱リン酸化酵素の一種であるSHP-1 (Sarcoma homology 2 domain-containing prote …
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2025年03月
CRISPR-sgRNA発現プラスミドから転写される目的外のRNAが生成する核内構造体が, ゲノム可視化に偽陽性をもたらす
蛍光標識したsgRNAを使用するCRISPR-dCas9をプラスミドで送達することでゲノムを可視化するアプローチは、さまざまな目的に向けた単一および多重なゲノム遺伝子座の動態の分析を可能にした。その一方で、核内プローブの非特異的な蓄積によって精度が低下し、細胞核内に偽陽 …
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ゼブラフィッシュの心筋細胞特異的クリスパントの迅速かつ堅牢な生成法
[注] クリスパント (crispant):CRISPR-Casゲノム編集技術で変異が導入されたファウンダー (F0世代) 生物 CRISPR-Cas9ゲノム編集技術を介した変異体系統の樹立は、強力な逆遺伝学的アプローチである。ゼブラフィッシュでは、クリスパントと呼ばれる標的遺伝子を欠くモザイク …
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転写産物のミススプライシングを単一のgRNAと強化型Cas9でレスキュー
転写産物のミスプライシングは、様々な遺伝性疾患において頻繁に見られる分子機構である。スプライシングの異常は、アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)によって達成できるが、恒久的な修正は不可能である。一方で、DNAを標的とするCRISPR/Cas9編集技術によって恒久的な …
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CRISPR/Cas9脂質ナノ粒子で頭頸部がんの治療的ゲノム編集を誘発
頭頸部扁平上皮癌(Head and neck squamous cell carcinom, HNSCC)は、口腔、咽頭、喉頭を含む上部気道消化管に発生する。局所進行性HNSCCの現在の治療法は、多くの場合、治療失敗率が高く、病気の再発を招き、生存率が低い。mRNA技術と脂質ナノ粒子(LNP)送達システムの …
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