蛍光標識したsgRNAを使用するCRISPR-dCas9をプラスミドで送達することでゲノムを可視化するアプローチは、さまざまな目的に向けた単一および多重なゲノム遺伝子座の動態の分析を可能にした。その一方で、核内プローブの非特異的な蓄積によって精度が低下し、細胞核内に偽陽 …
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2025年03月
ゼブラフィッシュの心筋細胞特異的クリスパントの迅速かつ堅牢な生成法
[注] クリスパント (crispant)：CRISPR-Casゲノム編集技術で変異が導入されたファウンダー (F0世代) 生物 CRISPR-Cas9ゲノム編集技術を介した変異体系統の樹立は、強力な逆遺伝学的アプローチである。ゼブラフィッシュでは、クリスパントと呼ばれる標的遺伝子を欠くモザイク …
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転写産物のミススプライシングを単一のgRNAと強化型Cas9でレスキュー
転写産物のミスプライシングは、様々な遺伝性疾患において頻繁に見られる分子機構である。スプライシングの異常は、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）によって達成できるが、恒久的な修正は不可能である。一方で、DNAを標的とするCRISPR/Cas9編集技術によって恒久的な …
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CRISPR/Cas9脂質ナノ粒子で頭頸部がんの治療的ゲノム編集を誘発
頭頸部扁平上皮癌（Head and neck squamous cell carcinom, HNSCC）は、口腔、咽頭、喉頭を含む上部気道消化管に発生する。局所進行性HNSCCの現在の治療法は、多くの場合、治療失敗率が高く、病気の再発を招き、生存率が低い。mRNA技術と脂質ナノ粒子（LNP）送達システムの …
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VDAC2の欠損が腫瘍破壊と炎症を誘発し、がん治療につながる
[背景] 養子細胞療法（ adoptive cell therapy, ACT）や免疫チェックポイント阻害療法（immune checkpoint blockade, ICB）などの免疫療法は、特定のがん治療において画期的臨床効果を示している。CD8+ T細胞は、細胞傷害性顆粒を放出し、炎症性サイトカインを産生すること …
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