CRISPR遺伝子治療は、前臨床研究と臨床研究のあり方に革命をもたらし、これまで治療不可能であった様々な疾患に対する新たな治療法の可能性を示している。あらゆる治療法と同様に、CRISPR遺伝子療法についても、治療のベネフィットとリスクは、疾患の脅威とのバランスの観 …
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![[展望] CRISPRオフターゲットの測定と臨床的解釈](https://livedoor.blogimg.jp/crisp_bio/imgs/4/e/4e52454f-s.png)
2025年11月
CAR-T細胞療法が自己免疫疾患を寛解に導く
2021年に重度の全身性エリテマトーデスを患うドイツ在住の20歳の女性が、CAR-T細胞による治療を受けた最初の自己免疫疾患患者となって以来 [#1]、免疫疾患に対するCAR-T療法の使用は爆発的に増加している [#2, 3, 4, 5]。2025年, ドイツFriedrich-Alexander-University Er …
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一個人に見られるモザイク現象: 74歳男性の死後肺と結腸組織から採取した102個の細胞核に見られた臓器及び細胞間の遺伝子変異の不均一性
米国NIHが2023年に立ち上げたSomatic Mosaicism across Human Tissues Network（SMaHT network 右図はホームページのスクリーンキャプチャ） [#1] は、150人の健常なドナーから採取した19の異なる組織部位における体細胞変異とそのクローンパターンのカタログを作成し、体 …
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重篤なβ<0>サラセミアをABEのバリアントを利用して治療する
世界で最も一般的な遺伝性疾患であるβヘモグロビン症は、一連の遺伝子治療法の研究開発のモデルとされてきている。これまでに、レンチウイルスを介した遺伝子導入法と胎児ヘモグロビンのCRISPR-Cas9ヌクレアーゼ再活性化法といった遺伝子治療が臨床的効果を示しているもの …
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ストリゴラクトン経路の調節による垂直農法におけるトマトのシュート分岐の最適化
特定の栽培方法に合わせて植物構造を最適化することは、果実生産性の向上に向けた有力な戦略の一つである。不定形に成長する植物とは異なり、定形成長植物の生産性は、主シュートと腋芽の両方からの果実の累積的な生産と果実の成熟同期に依存する。慶熙大学校にToolGen社と …
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