温州医科大学附属病院に籍を置く研究者達をはじめとする中国の研究チームは今回、細胞から分泌される天然由来のナノサイズの小胞であるエクソソームを利用して、CRISPR-Cas9ゲノム編集システムを送達することによる変形性関節症(OA)の治療可能性を示した。 具体的には、 …
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2026年02月
[20260224更新] Cas12f (Cas14a) コレクション
2026-02-24 #29と#30を追記2026-02-21 初稿[注] Cas14ファミリーとして発見されたCas14aは後にCas12ファミリーのタイプV-Fに位置付けられCas12fと呼ばれるようになった。サイズがコンパクトであることから関連論文が徐々に増え [PubMed収録件数年変動グラフ参照]、このブログ …
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コンパクトなUn1Cas12f1によるマルチプレックスゲノム編集システムの活性強化と標的可能範囲の拡張
華東師範大学上海先端ゲノム編集・細胞治療科学センターを主とする中国の研究チームは今回、幅広いPAMとの互換性を持ちかつ高効率なCas12fの開発を目指した。 コンパクトなCRISPRエフェクターCas12f(400~700 aa)の中で最初に解析が進められたUn1Cas12f1は、もともと一 …
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[レビュー] ミニチュアCRISPR:生体内デリバリーとポータブル診断のための超小型システム (参考文献81件を含む14頁)
ミニチュアCRISPRシステムは、SpyCas9(約1368Å)のサイズひいてはデリバリーの課題を解消する有力な解決策である。Cas12f(400~700Å)や CasX(約980Å)といったSpyCas9以後に発見されたコンパクトなヌクレアーゼ、小型化されたCas9は、分子量が低く構造が比較的単純 …
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[レビュー] デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) に対するAAVを介した遺伝子治療の期待と落とし穴
DMDは、ジストロフィンタンパク質をコードするDMD 遺伝子の病原性変異によって引き起こされる重篤なX連鎖遺伝性疾患である。機能的なジストロフィンの欠損は、ジストロフィン関連糖タンパク質複合体(dystrophin-associated glycoprotein complex : DAPC)の不安定化、筋 …
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