[注] 今回紹介するNature Microbiology誌刊行論文の責任著者であるワシントン大学のAlexander J. Meeske助教授は、ロックフェラー大学のMarraffini研究室においてCRIPSR-Cas13aシステムに対するファージ内在の抗CRISPRタンパク質(type VI-A anti-CRISPR 1: AcrVIA1)の構造 …
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2026年03月
[20260327更新] 生体内CAR-T細胞調製を実現し, 固形癌の治療にも成功 - ヒト化マウスモデルにて
2026-03-27 ブログ記事タイトルを「生体内で調製したCAR-T細胞による固形癌治療をヒト化マウスにて実現:CRISPR-Cas9を利用して, 生体内部位特異的遺伝子操作によるT細胞の再プログラム化を介して」から「生体内CAR-T細胞調製を実現し, 固形癌の治療にも成功 - ヒト化マウス …
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Cas9 RNPにニ次エフェクターをリクルートする新たな戦略 - Cas9のPI/RuvCインターフェースを標的とする高親和性VHHナノボディを生成AIで設計
[注] PI(PAM interacting / PAMとの相互作用) CRISPR-Cas9システムはゲノム編集に革命をもたらしたが、その活性と特異性の精密な制御には未だ課題があり、臨床応用には限界がある。インドの研究チームは今回、Streptococcus pyogenes Cas9(SpCas9;PDB 4UN3)の標的DNAに …
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タンパク質とRNAの安定した化学架橋を実現するGECX-RNA法を利用して, ガイドRNAの化学修飾をすることなくCRISPR-Casシステムの生体内ゲノム編集の適応度を向上
[注] GECS-RNA(genetically encoded chemical cross-linking)については [補足] の項を参照 多くのCRISPR/Casシステムの特異性と効率は、ガイドRNAの結合が弱く、かつ一過性であるために制限されている。この問題は、共有結合による安定化によって解決できるが、既存の方 …
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リポフェエクタミンを介してCas9リボ核タンパク質(RNP)を点眼することで, 角膜アルカリ熱傷マウスモデルにおいて,角膜新生血管形成を抑制することに成功
角膜新生血管形成は視力喪失につながる疾患であり、抗VEGF剤などの既存の治療法は侵襲性や副作用を伴う。ソウル大学病院と医学部を主とする韓国の研究チームが今回、Gene Therapy 誌刊行論文にて、角膜に浸透し病的な新生血管形成を抑制する、初の非ウイルス性CRISPR/Cas9 …
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