ミトコンドリアDNA(mtDNA)変異の蓄積は、ミトコンドリア機能不全の主要な要因であり、老化や様々な病態と密接に関連しています。DNAポリメラーゼγの触媒サブユニットであるPOLGはmtDNA複製に不可欠ですが、特にその校正機能の欠損はmtDNA変異の蓄積を招きます。中国科学院 …
続きを読む
2026年08月
FDAが求めるオフターゲット編集活性情報の取得を支援するツール「UNCOVERseq™」登場
〜 Integrated DNA Technologies(IDT)社にUCSFが加わったNature Communications誌刊行論文にて〜IDT社プレスリリース [#1] によれば、Nature Communications刊行論文の責任著者である同社のGavin L. Kurgan博士は、本研究について次のように述べています。「実際に確認さ …
続きを読む
CRISPR-Cas9によるオフターゲット変異や染色体転座の結果は, 生体内で不均一であり臓器特異的である
~ アストラゼネカにIntegrated DNA Technologies(IDT)が加わった研究チームからの報告 ~CRISPR-Cas9 ゲノム編集システムは遺伝性疾患治療のツールとして期待されていますが、特に治療に関連する規模では、稀なオフターゲット変異や構造的変異が安全性の重要な懸念として残 …
続きを読む
[20260830更新] CRISPR/Cas9 LNP製剤の1回投与により、重症な脂質異常症を治療する
〜 ANGPTL3を標的とするCRISPR TherapeuticsのCTX310™の臨床試験進捗状況 〜2026-08-30 ブログ記事タイトルの改訂(旧タイトルを副題へ移行し、タイトルを改訂);2025年11月8日付で中間報告したCTX310™の臨床試験において、CTX310™投与後1年間の追跡調査結果が2026年8 …
続きを読む
イネにおける組織特異的CRISPR/Cas9ノックアウトを介した低リン耐性の向上:成長とストレス応答のバランスを調整
無機リン酸(Pi)の欠乏は作物の収量を著しく低下させます。そこで植物では、成長を制御しつつ環境中のリン酸濃度の変動から受けるストレスに応答する「リン酸飢餓応答(PSR)」ネットワークが進化してきました。リン酸の吸収・輸送は、PSR抑制因子のPHOSPHATE2 (OsPHO2)や …
続きを読む