1. ヒトiPSCsへのCRISPR/Cas9を介したノックインとddPCRによるスクリーニングを経て、中脳ドーパミン神経細胞のマーカタンパク質チロシンヒドロキシラーゼ (TH)をeGFPで標識したレポータ細胞株を樹立
[出典] "Application of CRISPR/Cas9 editing and digital droplet PCR in human iPSCs to generate novel knock-in reporter lines to visualize dopaminergic neurons" Überbacher C [..] Cowley SA, Corti C. Stem Cell Res. 2019-11-09.
 University of LübeckとUniversity of Oxfordを主とする伊・英・独の研究グループが、レポータ細胞株にて、TH とeGFPが共発現し、eGFPをFACSで検出可能なことを実証した。

2. CRISPR/Cas9によりグルコキナーゼ (GCK)の短い断片を削除することで、若年発症成人型糖尿病の一タイプであるMODY-2のモデルウサギを作出
[出典] Genetic deletion of a short fragment of glucokinase in rabbit by CRISPR/Cas9 leading to hyperglycemia and other typical features seen in MODY-2. Song Y [..] Lai L, Li Z. Cell Mol Life Sci. 2019-11-13
 吉林大学を主とする研究グループが、MODY-2のモデル動物として、Gckノックアウが致死であるマウスに変えて、高血糖症や耐糖能障害を含むMODY-2の典型的症状を示し、血糖降下剤グリメピリド投与により空腹時血糖が劇的に低下し膵島の機能が完全するMODY-2ウサギモデルを作出した。

3. [レビュー] HIVの治癒を目指すCRISPR療法
[出典] [REVIEW] CRISPR therapy towards an HIV cure. Herrera-Carrillo E, Gao Z, Berkhout B. Brief Funct Genomics. 2019-11-08
 University of Amsterdamの研究チームが、RNAiとCRISPR-Cas9によるHIV療法について、効率、特異性、オフターゲット作用、およびデリバリー法に焦点を当てながら、利点と限界をレビューした。

4. Neisseria meningitidis Cas9による遺伝子治療に関する特許 
[出典] [PATENT] US20190338308 A1 Targeted CRISPR Delivery Platforms. 
5. マウスにおいて、PMP22 TATAボックスをCRISPR/Cas9で編集することで、シャルコー・マリー・トゥース病タイプ1A (CMT1A)にみられる脱髄性神経障害を緩和
[出典] Targeted PMP22 TATA-box editing by CRISPR/Cas9 reduces demyelinating neuropathy of Charcot-Marie-Tooth disease type 1A in mice. Lee JS, Lee JY, Song DW [..] Hong YB, Lee JM, Choi BO. Nucleic Acids Res. 2019-11-12
 CMT1Aの責任変異は、抹消神経に発現するミエリン構成タンパク質の一種であるPMP22をコードする遺伝子を含む第17染色体上の1.4 Mbの領域の重複にある。成均館大学校、ToolGenなどの韓国研究グループが、ヒトPMP22プロモーターのTATA-ボックスを標的とするCas9によって、ヒトPMP22の多重なコピーを帯びたCMT1AのモデルであるC22マウスにおいて過剰発現するPMP22レベルの正常化を実現した。この手法は、発症後に適用しても、脱髄の一部を修復した。