[出典] "Extracellular nanovesicles for packaging of CRISPR-Cas9 protein and sgRNA to induce therapeutic exon skipping" Gee P [..] Hotta A. Nat Commun 2020-03-12.
[注] 詳細な日本語解説が、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)2020-03-13ニュース「より安全性の高いゲノム編集技術の送達技術を開発」にて公開されている。
[注] 詳細な日本語解説が、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)2020-03-13ニュース「より安全性の高いゲノム編集技術の送達技術を開発」にて公開されている。
NanoMEDICは、nanomembrane-derived extracellular vesicles for the delivery of macromolecular cargoに由来する命名であり、細胞から放出されるナノサイズのウイルス様粒子 (VLP)に、Cas9およびsgRNAを順次内包させたナノ粒子としてCRISPRシステムを標的細胞へデリバリーする (それぞれ、Fig. 1とFig.2から引用した左下図と右下図参照)。
- NanoMEDICによって、iPSCsから分化させた筋原性細胞において、スプライシングの供与部位と受容部位を同時に標的することでジストロフィン遺伝子のエクソン45のスキッピングを実現し、ジストロフィンタンパク質発現を回復した。
- NanoMEDICは、T細胞、単球、iPSCs, ならびに、iPSC由来皮質ニューロンでのも効率的ゲノム編集を実現した。
ナノ細胞外小胞関連crisp_bio記事
- crisp_bio 2019-10-30 DNAマイクロアレイから細胞外小胞ナノアレイへ
- crisp_bio 2018-02-28 腫瘍細胞から分泌される新たなナノ粒子'exomeres'
エキソンスキッピングDMD療法関連crisp_bio記事
- crisp_bio 2019-03-08 CRISPR/Cas9によりジストロフィン遺伝子エクソン44欠損からのジストロフィン・タンパク質発現を回復


コメント