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科学分野の比較的新しい論文と記事を記録しておくサイト: 主に、CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム編集, エピゲノム編集, 遺伝子治療, 分子診断/代謝工学, 合成生物学/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野) の観点から選択し、時折、タンパク質工学、情報資源・生物資源、新型コロナウイルスの起源・ワクチン・後遺症、機械学習・AIや研究公正からも選択

[出典] "Extracellular nanovesicles for packaging of CRISPR-Cas9 protein and sgRNA to induce therapeutic exon skipping" Gee P [..] Hotta A. Nat Commun 2020-03-12
[注] 詳細な日本語解説が、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)2020-03-13ニュース「より安全性の高いゲノム編集技術の送達技術を開発」にて公開されている。

 NanoMEDICは、nanomembrane-derived extracellular vesicles for the delivery of macromolecular cargoに由来する命名であり、細胞から放出されるナノサイズのウイルス様粒子 (VLP)に、Cas9およびsgRNAを順次内包させたナノ粒子としてCRISPRシステムを標的細胞へデリバリーする (それぞれ、Fig. 1とFig.2から引用した左下図と右下図参照)。
NanoMEDIC 1 NanoMEDIC 2
  • NanoMEDICによって、iPSCsから分化させた筋原性細胞において、スプライシングの供与部位と受容部位を同時に標的することでジストロフィン遺伝子のエクソン45のスキッピングを実現し、ジストロフィンタンパク質発現を回復した。
  • NanoMEDICは、T細胞、単球、iPSCs, ならびに、iPSC由来皮質ニューロンでのも効率的ゲノム編集を実現した。
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  • crisp_bio 2019-03-08 CRISPR/Cas9によりジストロフィン遺伝子エクソン44欠損からのジストロフィン・タンパク質発現を回復
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