[出典] FDA Accepts Investigational New Drug Application for CRISPR/Cas9-Based Sickle Cell Disease Therapeutic Candidate Developed Under Collaboration with Intellia Therapeutics. GlobeNewswire 2020-03-31.
Intellia Therapeuticsによると、2015年以来提携しているNovartisが、鎌状赤血球症 (SCD)を対象とするCRISPR細胞療法, OTQ923, のFDAへのInvestigational New Drug (IND)開始申請が承認された。
- OTQ923は、Intellia Therapeuticsが開発してきたCRISPR/Cas9遺伝子編集技術により患者由来造血幹細胞に胎児型ヘモグロビン (HbF)の発現を誘導した上で、患者に移植することで、鎌状赤血球ヘモグロビンが引き起こす障害を軽減していく治療法である。
- 第1/2相試験は、重篤な成人SCD患者を対象として開始される予定である。
- このIND承認によりIntellia TherapeuticsはNovartisからマイルストーンの支払いを受ける。
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