[出典] "Effective restoration of dystrophin expression in iPSCMdx-derived muscle progenitor cells using the CRISPR/Cas9 system and homology-directed repair technology" Jin Y [..] Tang Y. Comput Struct Biotechnol J. 2020-03-25.
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)の病因であるジストロフィン遺伝子の変異エクソン23をCRISPR/Cas9遺伝子編集技術により削除することで、ジストロフィン遺伝子発現を復元可能である。
- しかし、編集効率および編集が成功したクローンの分離の効率が極めて低く (~3%)、マニュアルでの選別とジェノタイピングは容易な作業ではない。
- Medical College of Georgia, Augusta Universityの研究チームは、floxed蛍光タンパク質と選別用抗生物質を帯びたHDRドナーベクターをCRISPR/Cas9 HDRを介して導入し、Creリコンビナーゼの処理を経て、筋形成前駆細胞を高効率で集積することに成功した [グラフィカル・アブストラクト引用下図参照]。
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