[出典] "CRISPR Interference–Potential Application in Retinal Disease" Peddle CF et al. Int J Mol 2020-03-27.
オックスフォード大学Nuffield眼科学研究室によるレビュー
オックスフォード大学Nuffield眼科学研究室によるレビュー
- ゲノムを改変することなく遺伝子発現を抑制可能とするCRISPRiは、表題網膜疾患の治療に必要な病因変異アレルのサイレンシングに有用である。
- 前臨床試験では、病因変異を帯びたiPSCsのサイレンシングはin vivoでもex vivoでも実現しており、今後、in vivoでの実証の拡大と、臨床へのトランスレーションの課題解決が望まれる。
- CRISPR-Cas9およびCRISPRiの基礎から始まり、CRISPRiとCRISPRiとCas9およびのRNAiとの比較、続いて、治療戦略 (in vivoノックダウン - 細胞リプログラミング, 病因パスウエイ改変; ex vivoイノックダウン) [Table 3引用下図参照]、臨床展開への課題 (標的の選択と編集効率, 網膜へのデリバリ, 免疫原性)。
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