[出典] REVIEW: CRISPR-based functional genomics for neurological disease. Kampmann M. Nat Rev Neurol 2020-07-08

 CRISPR技術は、GWASで増え続ける神経疾患関連遺伝変異のデータから、遺伝型と疾患表現型の因果関係を同定していくのに有用: 
  • 神経疾患に関連する遺伝変異のモデルまたは修復に利用
  • CRISPRiとCRISPRaによる遺伝子発現レベルの調節に利用
  • 多重並列の遺伝子編集による特定の細胞機能に関連する一連の遺伝子の同定
  • 患者由来のiPSCsから分化誘導したニューロン、グリアおよび脳オルガノイドと組合せることで神経疾患モデル細胞・オルガノイドを作出し、CRISPRスクリーンで疾患の発症機構と治療標的の同定に利用