[出典] Tropism-facilitated delivery of CRISPR/Cas9 system with chimeric antigen receptor-extracellular vesicles against B-cell malignancies. Xu Q, Zhang Z [..] Wang J, Zhou J. J Control Release 2020-07-22.
CRISPR/Cas9ゲノム編集の臨床応用には、デリバリー法と安全性の向上が課題となっている。華中科技大学の研究グループは今回、CRISPR/Cas9システムを安全に運ぶプラットフォームとして上皮細胞由来のEVsを選択し、さらに、EVsにキメラ抗原受容体 (CAR)を加えてB細胞腫瘍への指向性をもたせた。
- CD19抗原を認識するCARを発現させたCD19-CAR HEK293T細胞由来のCD19-CAR-EVsにCRISPR/Cas9をエレクトロポレーションした。
- このEVsが迅速に腫瘍細胞に取り込まれた後、CRISPR/Cas9システムを放出することを、in vitroでもin vivoでも、実証した。
- 具体的には、MYC癌遺伝子を標的とするCRISPR/Cas9システムが、腫瘍細胞内で機能することを確認でき、CAR-EVを癌遺伝子治療のプラットフォームとするがん遺伝子治療の概念実証実験に成功した。
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