[出典] PERSPECTIVE: Delivery of Tissue-Targeted Scalpels: Opportunities and Challenges for In Vivo CRISPR/Cas-Based Genome Editing. Wei T [..] Siegwart DJ. Acs Nano 2020-07-22.
CRISPR/Cas9によるex vivoでのゲノム編集の効率は、in vitroでの研究開発の成果に基づいて向上してきたが、ゲノム医学におけるin vivoでのゲノム編集に活かすには、CRISPR/Casシステムを目的とする組織と細胞へ選択的に送達する技術が必要である。
UT Southwestern Medical CenterとKoch Inst Integrative Cancer Researchの研究グループは今回、in vivo遺伝子編集への利用が試みられているウイルス依存送達とウイルス非依存送達の手法と応用の動向を紹介し、双方の手法の課題を論じた。
ウイルス依存送達法については、用量の限界、多回投与に伴う免疫原性、および、オフターゲットの解決が、ウイルス非依存送達法については、低効率の解決および肝外組織と癌細胞への送達実現が課題である。
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