[出典] Modeling pediatric AML FLT3 mutations using CRISPR/Cas12a- mediated gene editing. Rivera-Torres N, Banas K, Kmiec EB. Leuk Lymphoma. 2020-08-20. https://dx.doi.org/10.1080/10428194.2020.1805740

 Helen F Graham Cancer Center & Research Instituteの研究チームは今回、AsCas12a-crRNA RNPとドナーDNAテンプレート・プラスミドのヌクレオフェクションを介して、マウスIL-3依存性pro-B細胞 (Ba/F3細胞)に、AML患者に見られる2種類の遺伝子内縦列重複 (internal tandem duplications; ITD)、点変異D835Y、そしてまたは、それらの組合せの形質転換を実現した。
  • 形質転換したBa/F3細胞は、AMLにおけるFLT3タンパク質の発現やチロシンキナーゼ阻害薬 (ソラフェニブとギルテリチニブ)に対する耐性/感受性を再現した。
  • CRISPR技術による変異誘導 ( CRISPR-directed mutagenesis; CDM)は、患者固有の変異に応じた治療に有用なツールである。