[出典] Translating CRISPR-Cas Therapeutics: Approaches and Challenges. Tay LS, Palmer N, Panwala R, Chew WL, Mali P. CRISPR J. 2020-08-24.
UCSDとGenome Institute of Singaporeの研究グループ (共著者の一部はSeven Therapeuticsなどの共同設立者)によるCRISPR-Cas遺伝子治療開発の進め方と製造工程をレビュー: ペイロード (CasエフェクターとgRNA) の選択; デリバリー法の選択 (キャアリア, ルートおよびタイミングの選択); モデル動物選択; 前臨床試験計画の立案; 安全性と毒性評価のエンドポイント設定; 新薬臨床試験 (Investigational New Drug; IND)申請
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