[出典] "Modulating gene regulation to treat genetic disorders" Matharu N, Ahituv N (UCSF). Nat Rev Drug Discov. 2020-10-05

 遺伝子変異に伴う遺伝子発現レベルの異常が病因である疾患が1,000種類を超える。近年、こうした疾患をヌクレアーゼ活性を失活させたジンクフィンガー, TALEs, またCRISPR/Casのシステムを介して遺伝子発現を調節することで治療する手法の研究開発が進んできた。こうした手法は、プロモーター, エンハンサー, サイレンサー, そしてインシュレーターといった遺伝子発現調節エレメントの活性調節を介して、それらの標的遺伝子の発現レベルを制御することで、治療効果を狙いとしており、cis-regulation therapy (CRT)と呼ばれている。
 
 UCSFのチームが、勃興しつつあるCRT技術をレビューし、異常な遺伝子量によって引き起こされる広範な疾患の療法への可能性を評価し、CRTの臨床応用にあたっての課題を議論した。