2020-12-12 NEJM論文を引用したScience誌のIN DEPTH記事へのリンクを追加: [IN DEPTH] Tweaking genes with CRISPR or viruses fixed blood disorders. (CRISPR and another genetic strategy fix cell defects in two common blood disorders) Kaiser J. Science. 2020-12-11. https://doi.org/10.1126/science.370.6522.1254
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2020-12-06 初稿
[出典] "Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease" Esrick EB et al. NEJM. 2020-12-05. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2029392

 第1相試験 (単一施設オープンラベル・パイロット試験) NCT03282656の暫定報告がNEJMから刊行された。
  • BCL11A mRNAを標的とするshRNAをmiRNAスキャフォールドに埋め込んだ"microRNA-embedded shRNA (shmiR)"をコードするBCH-BB694レンチウイルスベクターを、自家CD34陽性細胞に導入した。
  • この形質導入済み自家CD陽性細胞を6名のSCD患者に移植した。
  • 2020年10月の時点で7~29ヶ月 (中央値 8kヶ月)経過し、全例について、安定したHbFの発現とSCDの症状の緩和 (一部では消失)を確認した。また、shmiR投与に伴う副作用は見られなかった。
[参考文献] "Preclinical Evaluation of a Novel Lentiviral Vector Driving Lineage-Specific BCL11A Knockdown for Sickle Cell Gene Therapy" Brendel C et al.  Mol Ther Methods Clin Dev 2020-03-17

[CRISPRとABEによる療法関連crisp_bio記事]
  • crisp_bio 2020-12-06CRISPR Therapuetics/Vertexの鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法CTX001治験, 進捗crisp_bio 2020-12-06 Beam Therapeutics, ABEによる鎌状赤血球症遺伝子治療をASH2020で発表 (2件)