[出典] FIRST CUT "The Cas9 Hammer—and Sickle:A Challenge for Genome Editors" Uronov FD. CRISPR J. 2021-02-19. https://doi.org/10.1089/crispr.2021.29120.fur
UC Bereleyにて"CRISPR-based genome and epigenome editing"を専門とするUrnov教授が、CRISPR/Cas9技術による鎌状赤血球症 (SCD)とβサラセミア (TDT)の臨床試験 [*]が行われたことが、患者と医学界に与える影響を論じた。
[20210122更新] 鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法進捗. https://crisp-bio.blog.jp/archives/24953978.html
[20200612更新] 鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法の治験, 前. https://crisp-bio.blog.jp/archives/20840521.html
UC Bereleyにて"CRISPR-based genome and epigenome editing"を専門とするUrnov教授が、CRISPR/Cas9技術による鎌状赤血球症 (SCD)とβサラセミア (TDT)の臨床試験 [*]が行われたことが、患者と医学界に与える影響を論じた。
- Table 1には、FDAに治験薬 (Investigational New Drug)の申請が出されている異常ヘモグロビン症ゲノム編集療法治験がまとめられている (Vertex harmaceuticals/CRISPR Therapeutics, Sangamo Therapeutics/Sanofi, Editas Medicine, Intellia Therapeutics/Novartis, Graphite Bio, およびUCSF Benioffs/UCLA/IGIからの申請)
- イントロダクションでは、CRISPR/Cas9によるSCDとTDTの初のヒト臨床試験が、リンドバーグのスピリットオブセントルイス号による大西洋横断に、臨床応用の実現が、安全で手軽に多数の乗客のドリームライナー (ボーイング787)による大西洋横断に喩えられている。
[20210122更新] 鎌形赤血球症とβ-サラセミアのCRISPR療法進捗. https://crisp-bio.blog.jp/archives/24953978.html
[20200612更新] 鎌状赤血球症とβサラセミアのCRISPR/Cas9療法の治験, 前. https://crisp-bio.blog.jp/archives/20840521.html
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