[出典] "Single AAV-mediated CRISPR/Nme2Cas9 efficiently reduces mutant hTTR expression in a transgenic mouse model of transthyretin amyloidosis" Wen J, Cao T [..] Zhong J, Liang P, Huang J. Mol Ther. 2021-05-13. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.05.010 [所属機関] Sun Yat-sen University (中国), Aarhus University；グラフィカルアブストラクト参照
- 変異型ヒト・トランスサイレチン (hTTR (V30M))タンパク質を肝臓で発現させたヒト化マウスを作成し，２種類のAAV8を利用してスプリット型SpCas9をデリバリーした場合と，Nme2Cas9とsgRNAをオールインワンのAAV8でデリバリした場合の，hTTR mRNAとレポーターGFPの発現抑制率を比較した．
- SpCas9の抑制率はそれぞれ37%と34%であったが，驚くべきことに，単一AAV8にてデリバリーしたNme2Cas9-sgRNAの抑制率はそれぞれ65%と71%に達した．Nme2Cas9のオフターゲット編集は非検出であった．
コメント