[出典] REVIEW "In vivo delivery of CRISPR-Cas9 therapeutics: Progress and challenges" Behr M, Zhou J, Xu B, Zhang H. Acta Pharm Sin B. 2021-05-26. https://doi.org/10.1016/j.apsb.2021.05.020
　Massachusetts College of Pharmacy and Health SciencesにTangshan Hospital of Traditional Chinese MedicineとBrandeis Universityが加わった研究グループによるレビュー:
[背景]
　CRISPR-Cas9をベースとする遺伝子治療の臨床試験の数がここ数年で急速に増加してきたが，その大部分はex vivo デリバリーに拠っており生体内デリバリーは極く少数である。これは安全で効果的な生体内デリバリーが、CRISPR-Cas9治療薬の臨床応用への障害になっていることを示唆している．
[構成]
  • イントロダクション
  • 哺乳類細胞におけるCRISPR-Cas9ゲノム編集の生物学
  • CRISPR-Cas9をベースとする遺伝子治療に必要なカーゴの選択: Cas9, sgRNA,  DNAドナー・テンプレート
  • In vivo デリバリーに利用されているベクター: ウイルスベクター (AAV, レンチウイルス); 非ウイルスベクター (脂質ナノキャリア, ポリマー・ナノ粒子, ペプチド・ナノ粒子, 無機質ナノ粒子)
  • 生体内ゲノム編集療法例: 肝臓, 腫瘍, 筋肉, 中枢神経系, 眼, 内耳, 免疫系; HIV/SIV療法)
  • 課題: CRISPR-Cas9治療薬の生体内における生化学的および免疫原性に伴う不安定性; 全身投与からの標的組織へのデリバリー; 細胞型特異的デリバリー; CRISPR-Cas9カーゴの細胞内での効率的リリース; 核内への効率的デリバリー
  • 結論