[出典] REVIEW "Spatiotemporal control of CRISPR/Cas9 gene editing" Zhuo C, Zhang J, Lee J-H, Jiao J, Cheng D, Liu L, Kim H-W, Tao Y, Li M. Sig Transduct Target Ther. 2021-05-13. https://doi.org/10.1038/-021-00645-w
中山大学に檀国大学校が加わった研究グループによるレビュー (参考文献 173編):
CRISPR/Cas9遺伝子編集技術は,設計がシンプルで複数の遺伝子座の同時編集を可能にすることから,さまざまな遺伝性疾患や感染症の療法を向上させるプラットフォームとして有望である.しかし,特定の組織または細胞において一定の時間内に正確な遺伝子編集を完了できない場合に,重大なオフターゲット編集が発生するなどの望ましく無い結果に至るリスクが,このプラットフォームを臨床応用していく上で重大な課題となっている.
研究グループは今回,細胞特異的プロモーター,低分子におる活性化と阻害,生体応答性キャリアーによるデリバリー,および,光・熱・超音波・磁気による活性化を含む先進的な戦略の最新動向をまとめた [Fig. 1引用右図参照; 各戦略について簡明な図Fig.2 ~Fig. 7が用意されている].
次に,様々な戦略の長所と短所を明らかにし [Table 4引用左図参照],臨床応用に向けた課題と限界を議論し [*1],最後に,CRISPR/Cas9の活性の時空間制御性のさらなる向上に向かう方向性 [*2]を提案した.[*1] キャリアの容量; 特異性; 効率; 免疫原性応答; オフターゲット
[*2] 臨床応用におけるオフターゲット効果の抑制に,疾患細胞と健常細胞を識別する革新的なデリバリーツール; 標的細胞において多重なシグナルに応答可能なナノキャリアの開発; RNAを標的とするCRISPR-Cas13aの時空間制御; 各戦略のin vivoでの検証

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