[出典] REVIEW "Controlling CRISPR with Small Molecule Regulation for Somatic Cell Genome Editing" Khajanchi N, Saha K (University of Wisconsin-Madison). Mol Ther. 2021-06-24. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.06.014
CRISPR/Casシステムは強力な遺伝子編集ツールであるが,オフターゲット活性が未だ課題である.さらに,in vivoでの体細胞編集においては,ウイルスベクターでデリバリーする際のパッケージング能力の限界や,宿主の免疫応答などが,課題になる.
In vivo 体細胞編集の課題解決に向けて,CRISPR/Casシステムの発現や活性を,低分子,光,磁気,温度などを介して制御する試みが続いている.
著者らは,CRISPR/Casを制御するスイッチとして導入可能な低分子に焦点をあてて,CRISPR/Casシステムの活性の時空間制御法をレビューし,低分子スイッチを利用したCRISPR/Casシステムによる治療法を発展させていくことで,生体内体細胞ゲノム編集の効率を高め,かつ,副作用を抑制できる可能性が高いとした.
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