[出典] "CRISPR-Cas9 Technology as a Tool to Target Gene Drivers in Cancer: Proof of Concept and New Opportunities to Treat Chronic Myeloid Leukemia" Vuelta E [..] Sánchez-Martín M. CRISPR J. 2021-08-16.https://doi.org/10.1089/crispr.2021.0009
Hospital Universitario de Universidad de Salamanca (Spain)を主とする研究グループからの論文．
- CMLはBCR-ABL1融合遺伝子にコードされたチロシンキナーゼ (TK)の恒常的活性化によって生じる
- 造血器悪性腫瘍である．ABL1は，TK阻害剤 (TKI)の影響を受けず，白血病幹細胞 (leukemic stem cells, LSC)が残存し，TKI治療中に耐性変異が生じる．
- 研究グループはBCR/ABL1を標的とするCRISPR/Cas9のエレクトロポレーションによって，ABL1ヌル変異を高効率で誘導することに成功し，白血病細胞の増殖の停止とアポトーシスを誘導した．
- マウスモデルにCRISPR編集したLSCsを移植し，LSCsの正常な多能性と再増殖能が完全に回復することを確認した．また，骨髄系に偏ることのない正常な造血が回復することも確認した．
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