2021-09-23 参考資料を追加
2021-09-19 初稿
[出典] NEWS "FDA Approves First Human Trial for Potential CRISPR-Led HIV Cure" BioSphere. 2021-09-16. https://www.biospace.com/article/breakthrough-human-trial-for-crispr-led-hiv-cure-set-for-early-2022/
 EBT-101はCRISPR-Cas (小型のSaCas9を採用)と2つのgRNAsを利用してHIVゲノムDNAの3つの部位を標的とすCRISPR-Cas9製剤であり,HIVゲノムの大部分を切除しつつ,潜在的なウイルスの逃避を最小限に抑制する.前臨床試験では,複数の動物モデルや非ヒト霊長類を含む複数の細胞株,およびヒト初代細胞において,HIVプロウイルスDNAを切除できることが確認された.アデノ随伴ウイルス (AAV)ベクターを介して単回治療によって,HIV感染症の機能的治癒を実現する.

 [参考資料]